Что такое Nplate?
Nplate - это порошок, который превращается в раствор для инъекций. Содержит активный ингредиент ромиплостим.
Для чего используется Nplate?
Nplate используется у взрослых с хронической иммунной тромбоцитопенической пурпурой (ИТП), заболеванием, при котором иммунная система пациента разрушает тромбоциты (компоненты крови, которые способствуют свертыванию). У пациентов с ИТП низкое количество тромбоцитов и риск кровотечения.
Nplate используется у пациентов, которые уже принимали лекарства, такие как кортикостероиды или иммуноглобулины, и у которых была удалена селезенка, если эти методы лечения не помогли. Можно также рассмотреть возможность использования лекарства у пациентов, которые проходили терапию ИТП, у которых есть селезенка и которые не могут перенести операцию. Селезенка - это орган, участвующий в разрушении тромбоцитов.
Поскольку количество пациентов с ИТП невелико, болезнь считается «редкой», и 27 мая 2005 г. Nplate был признан «лекарством для сирот» (лекарство, используемое при редких заболеваниях).
Лекарство можно получить только по рецепту.
Как используется Nplate?
Лечение Nplate должно проходить под наблюдением врача, имеющего опыт лечения заболеваний крови.
Nplate вводится один раз в неделю в виде инъекции под кожу. Начальная доза зависит от веса пациента и затем корректируется каждую неделю для поддержания количества тромбоцитов на желаемом уровне. Лечение можно прекратить, если уровень тромбоцитов слишком высок.
Терапию Nplate следует прекратить после четырех недель лечения в максимальной дозе, если количество тромбоцитов не достигает достаточно высокого уровня, чтобы снизить риск кровотечения. Nplate следует использовать с осторожностью у пациентов с проблемами печени или почек, поскольку он официально не изучался в этой группе.
Как работает Nplate?
Активное вещество Nplate, ромиплостим, - это лекарство, стимулирующее выработку тромбоцитов. В организме гормон под названием «тромбопоэтин» стимулирует выработку тромбоцитов в костном мозге.Ромиплостим - это белок, созданный (специально разработанный) для связывания с
рецепторы тромбопоэтина и стимулируют их. Имитируя действие тромбопоэтина, ромиплостим стимулирует выработку тромбоцитов за счет увеличения количества тромбоцитов в крови.
Ромиплостим производится с помощью метода, называемого «технология рекомбинантной ДНК»: он производится бактерией, которая получила ген (ДНК), который делает ее способной производить ромиплостим.
Как изучали Nplate?
Эффекты Nplate были сначала протестированы на экспериментальных моделях, а затем изучены на людях.
Nplate сравнивали с плацебо (фиктивное лечение) в двух основных исследованиях у взрослых с хронической ИТП. Первое исследование включало 63 пациента, которым уже удалили селезенку, но болезнь которых еще не контролировалась. Во второе исследование были включены 62 пациента, у которых все еще была селезенка, и которые в прошлом получали терапию ИТП.
В обоих исследованиях основным показателем эффективности было количество пациентов, у которых был устойчивый ответ на лечение, то есть количество тромбоцитов превышало 50 миллионов на миллилитр в течение как минимум шести из последних восьми недель 24-недельного периода лечения. потребность в других лекарствах ИТП. Количество тромбоцитов ниже 30 миллионов на миллилитр подвергает пациентов ИТП риску кровотечения, в то время как нормальный уровень составляет от 150 до 400 миллионов на миллилитр.
Какие преимущества показал Nplate во время исследований?
Nplate был более эффективным, чем плацебо, в увеличении количества тромбоцитов. В исследовании пациентов, которым удалили селезенку, у 38% пациентов был длительный ответ на лечение Nplate (16 из 42), по сравнению с никем из 21. Пациенты, получавшие плацебо. В исследовании пациентов с селезенкой 61% пациентов имели стойкий ответ на лечение Nplate (25 из 41) по сравнению с 5% пациентов, получавших плацебо (1 из 21).
Какой риск связан с Nplate?
Наиболее частым побочным эффектом Nplate (наблюдаемым более чем у 1 из 10 пациентов) является головная боль. Полный список побочных эффектов, о которых сообщалось с Nplate, см. На листке-вкладыше.
Nplate нельзя использовать людям с гиперчувствительностью (аллергией) к ромиплостиму, к любому из других веществ или к белкам, продуцируемым "кишечная палочка (бактерия).
Почему Nplate был одобрен?
Комитет по лекарственным средствам для человека (CHMP) отметил, что эффективность Nplate была продемонстрирована как у пациентов, у которых была удалена селезенка, так и у тех, у кого еще была селезенка. Однако, поскольку удаление селезенки является потенциальным лекарством от ИТП, Комитет решил, что Nplate следует использовать только у пациентов с селезенкой, если они не могут подвергнуться хирургическому вмешательству. Таким образом, CHMP решил, что преимущества Nplate больше, чем его риски для пациентов. лечение, которое можно рассматривать как терапию второй линии для взрослых пациентов без спленэктомии, которым операция противопоказана. Комитет рекомендовал предоставить разрешение на продажу Nplate.
Какие меры принимаются для обеспечения безопасного использования Nplate?
Компания, производящая Nplate, будет предоставлять информационные комплекты врачам в каждом государстве-члене. Наборы будут включать информацию о безопасности и эффективности Nplate и примечания, чтобы напомнить врачам о том, как использовать лекарство, и о необходимости обсудить преимущества и риски Nplate с пациентами. Врачи также получат «калькулятор доз», который поможет им Рассчитайте объемы Nplate для закачки. Иногда эти объемы могут быть очень маленькими.
Другая информация о Nplate:
4 февраля 2009 года Европейская комиссия выдала Amgen Europe B.V. «Разрешение на продажу» Nplate, действительное на всей территории Европейского Союза.
Чтобы ознакомиться с кратким изложением мнения Комитета по орфанным лекарственным препаратам для Nplate, щелкните здесь.
Чтобы просмотреть полную версию EPAR Nplate, щелкните здесь.
Последнее обновление этого резюме: 12-2008.
Информация о Nplate - romiplostim, опубликованная на этой странице, может быть устаревшей или неполной. Для правильного использования этой информации см. Страницу Заявления об отказе от ответственности и полезной информации.
