Что такое Фабразим?
Фабразим - это раствор для инфузий в вену (капельно в вену), который содержит в качестве активного вещества агалсидазу бета.
Для чего используется Фабразим?
Fabrazyme используется для лечения пациентов с болезнью Фабри, редким наследственным заболеванием.У пациентов, страдающих этим заболеванием, наблюдается дефицит фермента под названием альфа-галактозидаза А. Этот фермент обычно расщепляет липидный глоботриаозилцерамид (GL-3). При дефиците этого фермента GL-3 не может расщепляться и накапливаться в организме. клетки тела, такие как клетки почек.
Пациенты с этим заболеванием имеют широкий спектр симптомов, в том числе серьезные недуги, такие как почечная недостаточность, проблемы с сердцем и инсульт.
Из-за небольшого числа пациентов с этим заболеванием оно считалось «редким», и 8 августа 2000 г. Fabrazyme был признан «лекарством для сирот» (лекарство, используемое при редких заболеваниях).
Лекарство можно получить только по рецепту.
Как используется Фабразим?
Только врач, имеющий опыт лечения пациентов с болезнью Фабри или другими наследственными нарушениями обмена веществ, может назначить Фабразим. Доза Fabrazyme составляет 1 мг на килограмм веса тела, вводимая один раз в две недели в виде внутривенной инфузии. Начальная скорость инфузии не должна превышать 0,25 мг в минуту (15 мг в час), чтобы снизить риск реакций, связанных с инфузией. При последующих инфузиях можно постепенно увеличивать скорость инфузии. В одном исследовании изучали Fabrazyme при назначении детям и пришли к выводу, что лекарство можно давать детям в возрасте от 8 до 16 лет в той же дозе. Пациенты с тяжелым повреждением почек могут хуже реагировать на лечение. Fabrazyme предназначен для длительного использования.
Как работает Фабразим?
Fabrazyme позволяет проводить заместительную ферментную терапию. Этот тип терапии обеспечивает пациентов ферментом, которого им не хватает.Фабразим предназначен для замены фермента альфа-галактозидазы А, которого нет у людей с болезнью Фабри. Активным веществом Fabrazyme является агалсидаза бета, копия человеческой формы фермента, полученного методом, известным как «технология рекомбинантной ДНК»: фермент вырабатывается клеткой, которая получила ген (ДНК). Что делает это возможным. Этот замещающий фермент способствует расщеплению GL-3 и предотвращает его накопление в клетках пациента.
Как был изучен Фабразим?
Были представлены три клинических исследования с участием 73 взрослых пациентов. В основном исследовании Fabrazyme сравнивали с плацебо (фиктивное лечение) у 58 пациентов, измеряя влияние препарата на клиренс GL-3 из клеток почек.
Эффективность Fabrazyme была также исследована у 16 детей в возрасте от 8 до 16 лет с болезнью Фабри.
Какие преимущества показал Fabrazyme во время исследований?
В основном исследовании Fabrazyme очень значительно и почти полностью элиминировал GL-3 из клеток почек после 20 недель лечения. 69% пациентов, получавших Fabrazyme, имели лучший уровень клиренса липидов по сравнению с отсутствием эффектов, наблюдаемых в группе плацебо. Это может привести к улучшению симптомов или стабилизации болезни.
Снижение уровня GL-3 в крови также наблюдалось у детей, получавших Fabrazyme, при этом все дети достигли нормальных уровней после 20 недель лечения. В дополнение к этому, улучшились симптомы и качество жизни детей.
Какой риск связан с Fabrazyme?
В ходе исследований наиболее частые побочные эффекты (более чем у одного из 10 пациентов) Fabrazyme были вызваны инфузией, а не самим лекарством. Наиболее частыми реакциями были лихорадка и озноб. Другими частыми побочными эффектами были: головная боль, парестезия ( аномальные ощущения, такие как покалывание и покалывание), тошнота, рвота, покраснение и ощущение холода. Побочные эффекты, зарегистрированные у детей, были аналогичны тем, которые наблюдались у взрослых. Полный список всех побочных эффектов, о которых сообщалось с Fabrazyme, см. на упаковке листовка.
У пациентов, принимающих Фабразим, могут развиваться антитела (белки, вырабатываемые в результате реакции на Фабразим, что может повлиять на лечение).
Fabrazyme нельзя применять людям с гиперчувствительностью (аллергией) к агалсидазе бета или другим ингредиентам лекарства.
Почему был одобрен Fabrazyme?
Комитет по лекарственным средствам для человека (CHMP) считает, что для пациентов с болезнью Фабри лечение Fabrazyme может дать долгосрочные клинические преимущества. CHMP посчитал, что преимущества Fabrazyme перевешивают его риски для долгосрочной заместительной ферментной терапии у пациентов с подтвержденным диагнозом болезни Фабри, и поэтому рекомендовал дать ему разрешение на продажу этого лекарства.
Первоначально Fabrazyme был разрешен в исключительных обстоятельствах, так как на момент утверждения были доступны ограниченные данные, поскольку он используется для лечения редкого заболевания.
Поскольку компания-производитель предоставила запрошенную дополнительную информацию, условие, касающееся «исключительных обстоятельств», было снято 6 февраля 2008 г.
Дополнительная информация о Fabrazyme
3 августа 2001 года Европейская комиссия выдала Genzyme Europe B.V. «разрешение на продажу Fabrazyme», действующее на всей территории Европейского Союза. 3 августа 2006 г. это разрешение было продлено.
Отчет о статусе Fabrazyme как лекарства для сирот доступен здесь.
Вы можете ознакомиться с полной версией оценки (EPAR), доступной здесь.
Последнее обновление этого резюме: 02 - 2008 г.
Информация о Fabrazyme - agalsidase beta, опубликованная на этой странице, может быть устаревшей или неполной. Для правильного использования этой информации см. Страницу Заявления об отказе от ответственности и полезной информации.
