Что такое Наглазим?
Наглазим - раствор для инфузий (капать в вену). Содержит активный ингредиент галсульфазу.
Для чего используется Наглазим?
Наглазим используется для лечения пациентов с мукополисахаридозом VI (МПС VI или синдром Марото-Лами). Это заболевание вызвано нехваткой фермента арилсульфатазы B, который необходим для расщепления в организме веществ, известных как гликозаминогликаны (ГАГ). Если фермент отсутствует, ГАГ не может расщепляться и накапливаться в клетки. Появляются признаки заболевания, наиболее очевидными из которых являются низкий рост, большая голова и трудности при ходьбе. Заболевание обычно диагностируется у детей в возрасте от одного до пяти лет.
Поскольку количество пациентов с МПС VI невелико, болезнь считается «редкой»; Наглазим был признан «сиротским лекарством» (лекарство, используемое при редких заболеваниях) 14 февраля 2001 года.
Как применяется Наглазим?
Лечение Naglazyme должно проходить под наблюдением врача, имеющего опыт ведения пациентов с МПС VI или аналогичными заболеваниями. Его следует вводить при наличии реанимационного оборудования в случае «неотложной медицинской помощи».
Naglazyme вводится в виде четырехчасовой инфузии один раз в неделю. Перед каждой инфузией пациенты должны принимать антигистаминные препараты, чтобы снизить риск аллергических реакций, а также им может быть назначено лекарство для предотвращения лихорадки. Хотя пациенты в возрасте до пяти лет не были включены в основное исследование Naglazyme, важно, чтобы их лечили так, как если бы они страдали тяжелой формой МПС VI.
Как работает Naglazyme?
Наглазим - это заместительная ферментная терапия. Заместительная ферментная терапия обеспечивает пациентов ферментом, которого им не хватает. Активное вещество в Наглазиме, галсуфаза, является копией человеческого фермента арилсульфатазы B. Наглазим помогает расщеплять ГАГ и останавливать их накопление в клетках. Это может улучшить симптомы МПС VI, в том числе расстояние, на которое могут ходить люди с этим заболеванием. Галсульфаза производится методом, известным как «технология рекомбинантной ДНК»: она состоит из клетки, которая получила ген (ДНК), который позволяет ей производить фермент.
Как изучается Наглазим?
Наглазим сравнивали с плацебо (фиктивное лечение) в одном основном исследовании с участием 39 пациентов с МПС VI в возрасте от 5 до 29 лет. Основным показателем эффективности было расстояние, которое пациенты могли пройти после 24 недель лечения.
Какую пользу показал Наглазим во время исследований?
Наглазим оказался более эффективным, чем плацебо. После 24 недель лечения среднее расстояние
ходьба за 12 минут увеличилась на 109 метров у пациентов, получавших Naglazyme, и на 18 метров у пациентов, получавших плацебо.
Какой риск связан с Naglazyme?
В исследованиях наиболее частыми побочными эффектами, наблюдаемыми при применении Naglazyme (более чем у 1 из 10 пациентов), были: боль в ухе, одышка (затрудненное дыхание), общие боли и реакции на инфузию (такие как лихорадка, озноб, сыпь и крапивница). . Полный список побочных эффектов, о которых сообщает Naglazyme, см. На листке-вкладыше.
Наглазим не следует применять людям с гиперчувствительностью (аллергией) к галсульфазе или любому другому веществу.
Почему одобрен Naglazyme?
Комитет по лекарственным средствам для человека (CHMP) решил, что по сравнению с пациентами, получавшими плацебо, лечение Naglazyme у пациентов с MPS VI дает такие преимущества, как, например, улучшение мобильности.Naglazyme лишь незначительно улучшает симптомы MPS VI; поскольку это серьезное заболевание и нет альтернативных методов лечения для большинства пациентов с этим заболеванием, CHMP посчитал, что преимущества Naglazyme перевешивают его риски по сравнению с долгосрочной ферментной заместительной терапией у диагностированных пациентов, что подтверждено MPS VI. Комитет рекомендовал предоставить разрешение на продажу Naglazyme. Наглазим был очищен при «исключительных обстоятельствах». Это означает, что из-за редкости заболевания получить полную информацию о Naglazyme не удалось. Европейское агентство по лекарственным средствам будет ежегодно рассматривать любую новую информацию о лекарстве, которая становится доступной, и, при необходимости, это резюме будет обновляться.
Какая информация еще ожидается на Naglazyme?
Компания, которая производит Naglazyme, проводит исследования, чтобы изучить долгосрочную эффективность и безопасность Naglazyme у беременных и кормящих женщин, а также у детей в возрасте до пяти лет, чтобы узнать, вырабатываются ли у них антитела (белки, вырабатываемые в организме в ответ на принимать Наглазим, который может повлиять на реакцию на лечение) и проверить наличие побочных эффектов лекарства. Кроме того, компания-производитель проводит исследования, чтобы определить оптимальную дозу для регулярного введения пациентам в долгосрочной перспективе.
Какие меры по снижению риска, связанного с Naglazyme?
Компания, которая производит Naglazyme, планирует контролировать долгосрочную безопасность и эффективность лекарства, собирая все необходимые данные от пациентов, принимающих его.
Другая информация о Наглазиме:
24 января 2006 года Европейская комиссия предоставила BioMarin Europe Limited «Разрешение на продажу Naglazyme», действительное на всей территории Европейского Союза.
Чтобы ознакомиться с кратким изложением заключения Комитета по орфанным лекарственным средствам, щелкните здесь.
Чтобы просмотреть полную версию Naglazyme EPAR, щелкните здесь.
Последнее обновление этого резюме: 05-2009.
Информация о Наглазиме - галсульфазе, опубликованная на этой странице, может быть устаревшей или неполной. Для правильного использования этой информации см. Страницу Заявления об отказе от ответственности и полезной информации.
