Что такое Куван?
Куван - это лекарство, которое содержит активное вещество дигидрохлорид сапроптерина. Выпускается в виде растворимых таблеток светло-желтого цвета (100 мг).
Для чего используется Куван?
Куван используется для лечения гиперфенилаланинемии (HPA, высокий уровень фенилаланина в крови) у пациентов с генетическими нарушениями, фенилкетонурией (PKU) или дефицитом тетрагидробиоптерина (BH4). Пациенты с этими заболеваниями не могут преобразовывать аминокислоту. Фенилаланин (содержится в пищевых белках ) до тирозина (другой аминокислоты). Это вызывает накопление фенилаланина в крови, что может вызвать проблемы с мозгом и нервной системой.
Куван можно применять взрослым и детям. Kuvan показан для детей с HPA из-за PKU, которые не менее четырех лет. Лекарство не изучалось у детей с HPA из-за фенилкетонурии в возрасте до четырех лет. Куван может применяться у детей всех возрастов с HPA из-за дефицита BH4.
Лечение Куваном следует продолжать только пациентам, которые адекватно реагируют на лекарство.
Поскольку количество пациентов с HPA невелико, заболевание считается «редким», и 8 июня 2004 г. Куван был признан «лекарством для сирот» (лекарство, используемое при редких заболеваниях).
Лекарство можно получить только по рецепту.
Как используется Куван?
Куван-терапию должен начинать и контролировать врач, имеющий опыт лечения фенилкетонурии и дефицита BH4. Необходимо контролировать количество фенилаланина и белка в рационе пациента, чтобы гарантировать, что уровни фенилаланина в крови и баланс питания находятся под контролем. Куван предназначен для длительного использования.
Доза Кувана зависит от веса пациента. Пациентам с фенилкетонурией следует начинать с 10 мг на килограмм массы тела один раз в день, а пациентам с дефицитом BH4 следует начинать с 2-5 мг / кг один раз в день. Через неделю доза может быть увеличена до 20 мг / кг один раз в день, если пациент не ответил на лечение. Удовлетворительный ответ означает снижение уровня фенилаланина в крови по крайней мере на 30% или до уровня, определяемого врачом. Если этот ответ получен через один месяц, пациент классифицируется как «реагирующий» и может продолжать прием Кувана.
Куван принимают вместе с едой каждый день в одно и то же время, предпочтительно утром. Таблетки растворяются в стакане воды перед тем, как пациент выпьет раствор. Для некоторых пациентов с дефицитом BH4 иногда необходимо разделить дозу на два или три приема в течение дня для достижения наилучшего эффекта. Куван следует с осторожностью применять пациентам старше 65 лет и пациентам с проблемами печени или почек.
Как работает Куван?
Высокий уровень фенилаланина в крови связан с проблемой превращения фенилаланина в тирозин ферментом фенилаланингидроксилазы. У пациентов с фенилкетонурией имеется дефектная версия фермента, а у пациентов с дефицитом BH4 - низкий уровень BH4. «кофактор», который служит ферменту для правильного функционирования. Активный ингредиент Кувана, дигидрохлорид сапроптерина, является синтетической копией BH4. При ФКУ он действует, усиливая активность дефектного фермента, а при дефиците BH4 он заменяет кофактор. Это помогает восстановить способность фермента преобразовывать фенилаланин в тирозин, снижая уровень фенилаланина в крови.
Как был изучен Куван?
Эффекты Кувана были сначала протестированы на экспериментальных моделях, а затем изучены на людях.
Для лечения пациентов с фенилкетонурией Куван изучался в двух основных исследованиях, сравнивающих Куван с плацебо. Все пациенты, участвовавшие в исследованиях, показали ответ на первый восьмидневный курс Кувана, но до начала исследований провели период не менее одной недели без лекарства.
В первое исследование вошли 89 пациентов в возрасте восьми лет и старше, не соблюдающих строгую диету. Основным показателем эффективности было снижение уровня фенилаланина в крови в течение шести недель.
Второе исследование включало 46 детей в возрасте от четырех до 12 лет, соблюдающих диету с контролируемым уровнем фенилаланина. Начиная с третьей недели терапии, диета корректировалась каждые две недели в зависимости от уровня фенилаланина в крови. Основным показателем эффективности было изменение количества фенилаланина, которое дети могли получать с пищей, при сохранении необходимого уровня фенилаланина в крови. Исследование длилось 10 недель.
Для лечения пациентов с дефицитом BH4 компания представила результаты трех исследований дигидрохлорида сапроптерина, доступных в опубликованной литературе. Одно из этих исследований включало 16 пациентов, пролеченных в среднем в течение 15,5 месяцев.
Какую пользу показал Куван во время учебы?
Для лечения фенилкетонурии Куван оказался более эффективным, чем плацебо. В первом исследовании уровни фенилаланина в крови составляли около 867 микромолей на литр в начале исследования. Нормальные уровни составляют около 60 микромолей на литр у людей без фенилкетонурии.Через шесть недель уровень фенилаланина снизился на 236 мкмоль на литр у пациентов, принимавших Куван, и увеличился на 3 мкмоль на литр у пациентов, принимавших плацебо. Во втором исследовании дети, принимавшие Куван, могли получать в среднем на 17,5 мг больше фенилаланина на килограмм массы тела через пищу каждый день через 10 недель по сравнению с 3,3 мг больше у детей, принимавших плацебо.
В исследованиях пациентов с дефицитом BH4 у пациентов было отмечено улучшение уровня фенилаланина в крови и других маркеров заболевания при приеме дигидрохлорида сапроптерина.
Какой риск связан с Куваном?
Наиболее частыми побочными эффектами Кувана (наблюдаемыми более чем у 1 из 10 пациентов) являются головная боль и насморк (насморк). Полный список побочных эффектов, о которых сообщает Kuvan, см. В листке-вкладыше.
Куван нельзя применять людям с гиперчувствительностью (аллергией) к дигидрохлориду сапроптерина или любому другому веществу.
Почему Куван был одобрен?
Комитет по лекарственным средствам для человека (CHMP) решил, что преимущества Kuvan больше, чем его риски для лечения HPA у взрослых и педиатрических пациентов с PKU и дефицитом BH4, которые реагируют на эту терапию. Комитет рекомендовал предоставить маркетинг авторизация для Кувана.
Другая информация о Куване:
2 декабря 2008 года Европейская Комиссия предоставила Merck KGaA «Разрешение на маркетинг» для Kuvan, действительное на всей территории Европейского Союза.
Чтобы ознакомиться с кратким изложением заключения Комитета по орфанным лекарственным средствам для Кувана, щелкните здесь.
Чтобы просмотреть полную версию EPAR Кувана, щелкните здесь.
Последнее обновление этого резюме: 10-2008.
Информация о Куване - дигидрохлориде сапроптерина, опубликованная на этой странице, может быть устаревшей или неполной. Для правильного использования этой информации см. Страницу «Заявление об отказе от ответственности и полезная информация».
