Что такое Залмоксис - генетически модифицированные лимфоциты и для чего он используется?
Залмоксис - это лекарство, используемое в качестве дополнительного лечения у взрослых пациентов, перенесших трансплантацию гемопоэтических стволовых клеток (ТГСК, трансплантат клеток, которые могут развиваться в разные типы клеток крови) от частично совместимого донора (так называемая гаплоидентичная трансплантация). Залмоксис используется у пациентов, перенесших гаплоидентичный трансплантат из-за тяжелых форм рака крови, таких как некоторые лейкемии и лимфомы. Перед трансплантацией пациенту будет проведено лечение по удалению существующих клеток из костного мозга, включая раковые клетки и клетки иммунной системы. Залмоксис назначают, чтобы помочь восстановить иммунную систему пациента после трансплантации.
Залмоксис - это вид передовой терапевтической медицины, называемый «продуктом соматической клеточной терапии», который представляет собой лекарство, содержащее клетки или ткани, которые были обработаны таким образом, чтобы их можно было использовать для лечения, диагностики или предотвращения заболевания. Залмоксис содержит Т-лимфоциты (тип лейкоцитов), которые были генетически модифицированы1. Для получения Zalmoxis донорские Т-клетки трансплантата отделяют от остальных клеток трансплантата. Затем эти Т-лимфоциты генетически модифицируются, чтобы включить в них «суицидный ген».
Поскольку количество пациентов, перенесших трансплантацию гемопоэтических стволовых клеток (ТГСК), невелико, 20 октября 2003 года Залмоксис был признан «лекарством для сирот» (лекарство, используемое при редких заболеваниях).
1 Генетически модифицированные аллогенные Т-лимфоциты с ретровирусным вектором, кодирующим усеченную форму рецептора человеческого фактора роста нервов с низким сродством (ΔLNGFR) и тимидинкиназы вируса простого герпеса I (HSV-TK Mut2).
Как используется Залмоксис - Генетически модифицированные лимфоциты?
Залмоксис можно получить только по рецепту, и лечение должно проходить под наблюдением врача, имеющего опыт лечения рака крови с помощью трансплантации гемопоэтических стволовых клеток (ТГСК).
Залмоксис готовится к применению в качестве лекарственного средства для конкретного пациента. Его вводят через 21-49 дней после трансплантации, но только в том случае, если трансплантат еще не восстановил иммунную систему пациента и если у пациента не развилось заболевание. против хозяина (что происходит, когда пересаженные клетки атакуют организм).
Залмоксис вводится внутривенно (капельно) в течение 20-60 минут каждый месяц в течение до четырех месяцев, пока циркулирующие Т-клетки не достигнут определенного уровня. Доза Залмоксиса зависит от массы тела пациента.
Для получения дополнительной информации см. Листок-вкладыш.
Как работает Залмоксис - генетически модифицированные лимфоциты?
При введении после трансплантации Залмоксис помогает пациенту укрепить иммунную систему и, следовательно, защищает от инфекции. Однако Т-клетки в Залмоксисе могут иногда атаковать организм пациента, вызывая реакцию "трансплантат против хозяина". Т-клетки в Залмоксисе имеют суицидный ген, который делает их восприимчивыми к лекарствам ганцикловир и валганцикловир. Если у пациента развивается болезнь. При реакции против хозяина назначается ганцикловир или валганцикловир, которые убивают Т-лимфоциты, имеющие суицидный ген, тем самым излечивая заболевание и предотвращая дальнейшее развитие.
Какие преимущества показал Zalmoxis - генетически модифицированные лимфоциты во время исследований?
Залмоксис изучался в одном основном исследовании с участием 30 пациентов, перенесших гаплоидентичную трансплантацию из-за тяжелого рака крови. Залмоксис не сравнивался с другими видами терапии в этом исследовании. Основным показателем эффективности было восстановление иммунной системы, измеряемое уровнем Т-лимфоцитов в крови. У 77% пациентов, получавших Zalmoxis (23 из 30), иммунная система была восстановлена. Возникла реакция "трансплантат против хозяина". произошло у 10 пациентов, которым впоследствии давали ганцикловир или валганцикловир, отдельно или в комбинации с другими лекарствами. Все 10 пациентов вылечились от болезни «трансплантат против хозяина».
Данные основного исследования также были объединены с данными второго продолжающегося исследования, и показатели выживаемости 37 пациентов, получавших Залмоксис (23 из основного исследования и 14 из текущего исследования), были сопоставлены с данными из базы данных 140 пациентов, которые перенесли гаплоидентичную трансплантацию в прошлом. Процент пациентов, которые выжили через один год, составлял 51% для пациентов, получавших Zalmoxis, по сравнению с 34-40% для пациентов, которые не получали Zalmoxis.
Какие риски связаны с Залмоксисом - генетически модифицированными лимфоцитами?
Наиболее частым побочным эффектом Залмоксиса (которым может быть более 1 из 10 пациентов) является острая реакция «трансплантат против хозяина» (состояние, которое развивается в течение примерно 100 дней после трансплантации). При использовании Залмоксиса это состояние можно лечить ганцикловиром или валганцикловиром. Залмоксис нельзя применять пациентам с восстановленной иммунной системой. Он также не должен использоваться у пациентов, у которых уже развилось заболевание «трансплантат против хозяина», требующее лечения.Полный список ограничений и побочных эффектов, о которых сообщалось с Zalmoxis, см. В листовке на упаковке.
Почему был одобрен Zalmoxis - Genetically Modified Lymphocytes?
Залмоксис помогает восстановить иммунную систему пациентов, перенесших гаплоидентичную трансплантацию из-за тяжелого рака крови; у этих пациентов есть ограниченные возможности лечения и плохой прогноз. Профиль безопасности Залмоксиса считается приемлемым. Основным риском является болезнь трансплантат против хозяина, однако ее можно успешно лечить ганцикловиром или валганцикловиром, которые убивают Т-лимфоциты, присутствующие в Zalmoxis. Комитет Агентства по лекарственным средствам для человека (CHMP) решил, что, хотя необходимы дополнительные данные Чтобы определить степень, преимущества Залмоксиса перевешивают его риски, и рекомендуется, чтобы он был одобрен для использования в ЕС. Залмоксис получил «условное одобрение». Это означает, что в будущем они будут доступны больше информации о лекарстве, которые компания обязана предоставить.Ежегодно Европейское агентство по лекарственным средствам будет рассматривать любую новую доступную информацию, и это резюме будет соответствующим образом обновляться.
Какая информация еще ожидается от Zalmoxis?
Поскольку Zalmoxis получил «условное одобрение», компания, продающая Zalmoxis, предоставит результаты продолжающегося исследования у пациентов с острым лейкозом из группы высокого риска. В исследовании будет сравниваться гаплоидентичная трансплантация с последующим лечением Залмоксисом с гаплоидентичной трансплантацией, содержащей Т-клетки, с последующим лечением циклофосфамидом (лекарством для предотвращения реакции трансплантат против хозяина) и гаплоидентичной трансплантацией без Т-клеток.
Какие меры принимаются для обеспечения безопасного и эффективного использования Залмоксиса - генетически модифицированных лимфоцитов?
Компания, занимающаяся продажей Zalmoxis, предоставит образовательные материалы, предназначенные для специалистов в области здравоохранения, с подробной информацией о рисках, в том числе о болезни «трансплантат против хозяина», и о том, как правильно использовать лекарство. Компания также будет собирать данные обо всех пациентах, получавших Zalmoxis. путем заполнения реестра и будет отслеживать прогресс после лечения для изучения долгосрочной безопасности и эффективности препарата.
Рекомендации и меры предосторожности, которые должны соблюдаться медицинскими работниками и пациентами для безопасного и эффективного использования Залмоксиса, также указаны в сводных характеристиках продукта и буклете на упаковке.
Другая информация о Залмоксисе - Генетически модифицированные лимфоциты
Полную версию Zalmoxis EPAR можно найти на веб-сайте Агентства: ema.europa.eu/Find Medicine / Лекарственные средства для человека / Европейские общественные оценочные отчеты. Для получения дополнительной информации о терапии Залмоксисом прочтите листок-вкладыш (включен в EPAR) или обратитесь к своему врачу или фармацевту.
Краткое изложение заключения Комитета по орфанным лекарственным препаратам для Залмоксиса доступно на веб-сайте Агентства: ema.europa.eu/Find Medicine / Лекарственные средства для человека / Обозначение редкого заболевания
Информация о Zalmoxis - Genetically Modified Lymphocytes, опубликованная на этой странице, может быть устаревшей или неполной. Для правильного использования этой информации см. Страницу Заявления об отказе от ответственности и полезной информации.
.jpg)
