Что такое Brineura - Cerliponase Alfa и для чего он используется?
Бринейра - это лекарство для лечения нейронального цероидного липофусциноза 2 типа (CLN2), наследственного заболевания у детей, которое приводит к прогрессирующему повреждению головного мозга.
Поскольку количество пациентов с CLN2 невелико, болезнь считается «редкой», и 13 марта 2013 года Бринейра был признан «лекарством для сирот» (лекарство, используемое при редких заболеваниях).
Бринейра содержит активное вещество церлипоназа альфа.
Как используется Brineura - Cerliponase Alfa?
Бринейра вводится прямо в мозг. Перед первоначальной инфузией пациенту предстоит пройти операцию по имплантации устройства, которое проходит с внешней стороны черепа через полость для жидкости в мозг, где высвобождается лекарство.
Инфузии назначаются каждые две недели медицинским работником, имеющим опыт доставки лекарств в мозг. Чтобы снизить риск инфузионных реакций, пациентам могут назначать другие лекарства до или во время лечения с помощью Brineura, либо инфузию можно замедлить. Лечение можно продолжать до тех пор, пока пациент получает пользу.
Бринеру можно получить только по рецепту. Для получения дополнительной информации см. Листок-вкладыш.
Как работает Brineura - Cerliponase Alfa?
Пациентам с CLN2 не хватает фермента, необходимого для нормального развития мозга, под названием трипептидилпептидаза 1 (TPP1). Активное вещество в Brineura, церлипоназа альфа, является копией TPP1 и используется для замены отсутствующего фермента.
Лекарство вводится непосредственно в мозг, чтобы обойти гематоэнцефалический барьер, защитный барьер, который отделяет кровоток от мозга и предотвращает попадание таких веществ, как лекарства, в ткани мозга.
Какие преимущества показал Brineura - Cerliponase Alfa во время исследований?
В ранних исследованиях было показано, что Brineura снижает скорость прогрессирования заболевания, измеряемую по стандартной шкале оценок.
В исследовании 23 детей (средний возраст 4 года), получавших Brineura в течение почти года, 20 из них (87%) не испытали 2-балльной потери моторных и языковых навыков, которая исторически наблюдалась у пациентов, не получавших лечения.
Оценка проводилась врачами, которые присваивали пациентам отдельные баллы для моторных и языковых навыков (где 0 - более серьезная оценка, а 3 - нормальная). Окончательная оценка пациента была суммой двух оценок.
В последующем исследовании эффективность Brineura продолжалась еще год; Результаты показали, что у большинства пациентов болезнь может быть замедлена. Это исследование все еще продолжается.
Какие риски связаны с Brineura - Cerliponase Alfa?
Наиболее частыми побочными эффектами Brineura (которые могут возникать у более чем 1 из 5 человек) являются лихорадка, низкий уровень белка в спинномозговой жидкости (жидкость из головного и спинного мозга), нарушение ЭКГ (проверка сердечной деятельности), рвота. , инфекции верхних дыхательных путей (инфекции носа и горла) и реакции гиперчувствительности (аллергические). Полный список побочных эффектов, о которых сообщает Brineura, см. В листовке-вкладыше.
Brineura не должен использоваться у пациентов, которые испытали опасные для жизни (аллергические) реакции гиперчувствительности на Brineura и у которых симптомы возобновились при повторном введении лекарства. Его также не следует назначать пациентам, которым был имплантирован шунт для отвода лишней жидкости из головного мозга. Наконец, Brineura не следует давать пациентам, если есть какие-либо проблемы с устройством, такие как утечка или инфекция.
Почему был одобрен Бринейра - Церлипоназа Альфа?
Имеющиеся данные показывают, что Brineura способствует замедлению потери двигательных и языковых навыков у пациентов с CLN2, заболеванием, для которого нет других методов лечения.
Что касается безопасности, данные не вызывают неприемлемых проблем. Комитет Агентства по лекарственным средствам для человека (CHMP) пришел к выводу, что польза от Brineura превышает его риски, и рекомендовал одобрить его для использования в ЕС.
Бринейра был разрешен при «исключительных обстоятельствах», потому что невозможно было получить полную информацию о Бринейре из-за редкости болезни. Ежегодно Европейское агентство по лекарственным средствам будет пересматривать новую доступную информацию, и это резюме будет соответствующим образом обновляться.
Какая информация еще ожидается от Brineura?
Поскольку Brineura была авторизована при исключительных обстоятельствах, компания, которая продает его, предоставит дополнительные данные исследований безопасности лекарства, включая риск аллергических реакций при длительном применении, а также его долгосрочную эффективность в замедлении или прекращении лечения. ухудшение моторики и языковых навыков. В исследованиях будут участвовать дети в возрасте до двух лет, по которым в настоящее время нет данных.
Какие меры принимаются для обеспечения безопасного и эффективного использования Brineura - Cerliponase Alfa?
Компания, которая продает Brineura, обеспечит предоставление всем медицинским работникам, которые, как ожидается, будут использовать это лекарство, обучающими материалами о том, как его использовать и как предотвратить проблемы, связанные с устройством, такие как инфекция или непроходимость.
Рекомендации и меры предосторожности, которые должны соблюдаться медицинскими работниками и пациентами для безопасного и эффективного использования Brineura, также указаны в сводных характеристиках продукта и буклете на упаковке.
Дополнительная информация о Brineura - Cerliponase Alfa
Полную версию EPAR Brineura можно найти на веб-сайте Агентства: ema.europa.eu/Find Medicine / Лекарства для человека / Европейские общественные оценочные отчеты. Для получения дополнительной информации о терапии бринейра прочтите листок-вкладыш (включен в EPAR) или обратитесь к своему врачу или фармацевту.
Краткое изложение заключения Комитета по орфанным лекарственным препаратам для Brineura доступно на веб-сайте Агентства: ema.europa.eu/Find Medicine / Human лекарственные средства / Обозначение редких заболеваний.
Информация о Brineura - Cerliponase Alfa, опубликованная на этой странице, может быть устаревшей или неполной. Для правильного использования этой информации см. Страницу «Заявление об отказе от ответственности и полезная информация».
