Что такое Мозобил?
Мозобил - раствор для инъекций, содержащий действующее вещество плериксафор.
Для чего используется Мозобил?
Мозобил используется для сбора гемопоэтических стволовых клеток (клеток костного мозга, которые могут мутировать в различные типы клеток крови) для трансплантации. Он используется у пациентов с лимфомой или множественной миеломой (типы рака клеток крови) для аутотрансплантации (когда при трансплантации используются собственные клетки пациента). Он используется только у пациентов, у которых затруднен сбор стволовых клеток.
Поскольку количество пациентов, которым требуется мобилизация и сбор гемопоэтических стволовых клеток, невелико, это состояние считается «редким», поэтому 20 октября 2004 г. Mozobil был признан «лекарством для сирот» (лекарство, используемое при редких заболеваниях).
Как используется Мозобил?
Терапию Mozobil должен начинать и контролировать врач, имеющий опыт онкологии или гематологии. После введения Мозобила пациенту стволовые клетки пациента должны быть извлечены из крови и сохранены перед трансплантацией. Следовательно, терапия должна проводиться в сотрудничестве со специализированным центром, имеющим опыт в этой области и в котором можно правильно проводить мониторинг стволовых клеток.
Mozobil используется вместе с гормоном, называемым фактором, стимулирующим колонии гранулоцитов (G-CSF). G-CSF используется сам по себе в течение четырех дней до добавления Mozobil. Mozobil
он вводится путем инъекции под кожу за шесть-одиннадцать часов до каждого сеанса сбора крови пациента и экстракции стволовых клеток. Его можно использовать до семи дней подряд.
Как работает Mozobil?
Mozobil используется для перемещения («мобилизации») стволовых клеток из костного мозга, чтобы они могли попасть в кровь. Plerixafor, активное вещество в Mozobil, действует путем ингибирования активности белка, называемого «рецептором хемокина CXCR4». Этот белок помогает удерживать стволовые клетки в костном мозге. Блокируя его активность, Mozobil позволяет стволовым клеткам высвобождаться в костном мозге. кровь, чтобы их можно было собрать.
Как изучали Мозобил?
Эффекты Mozobil были сначала протестированы на экспериментальных моделях, а затем изучены на людях.
Mozobil сравнивался с плацебо (фиктивное лечение) в двух основных исследованиях с участием 298 взрослых с типом лимфомы, называемого неходжкинской лимфомой, и 302 взрослых с множественной миеломой. Все пациенты также получали Г-КСФ. Основным показателем эффективности было количество пациентов, у которых удалось собрать определенное количество стволовых клеток из крови за 2-4 дня сбора. В исследованиях также изучали количество пациентов, у которых было собрано определенное количество стволовых клеток и которым стволовые клетки были успешно трансплантированы (начали нормально расти и производить клетки крови).
Какую пользу показал Mozobil во время исследований?
Mozobil был более эффективным, чем плацебо, в мобилизации стволовых клеток из костного мозга в кровь. Среди пациентов с лимфомой 60% пациентов, получавших Mozobil, достигли своего количества стволовых клеток в течение 4 дней после сбора (89 из 150), по сравнению с 20% пациентов, получавших плацебо (29 из 148). Среди пациентов с множественной миеломой 72% из тех, кто получал Mozobil, достигли своего количества стволовых клеток (106 из 148), по сравнению с 34% пациентов, получавших плацебо (53 из 154). В обоих исследованиях было больше пациентов, получавших Mozobil, которые достигли цели стволовых клеток и которым стволовые клетки были успешно трансплантированы.
Какой риск связан с Mozobil?
Наиболее частыми побочными эффектами Mozobil (наблюдаемыми более чем у 1 из 10 пациентов) являются диарея, тошнота и реакции в месте инъекции. Полный список побочных эффектов, о которых сообщает Mozobil, см. В листовке на упаковке.
Мозобил нельзя применять людям с гиперчувствительностью (аллергией) к плериксафору или любому другому ингредиенту.
Почему одобрен Mozobil?
Комитет по лекарственным средствам для человека (CHMP) решил, что преимущества Mozobil больше, чем его риски при использовании в сочетании с G-CSF для улучшения мобилизации гемопоэтических стволовых клеток в периферическую кровь для сбора и последующей аутологичной трансплантации при лимфоме и множественной миеломе. Пациенты с плохой мобилизацией клеток Комитет рекомендовал предоставить разрешение на продажу Mozobil.
Другая информация о Мозобиле:
31 июля 2009 года Европейская комиссия выдала Genzyme Europe B.V. разрешение
при размещении на рынке для Mozobil действует на всей территории Европейского Союза.
Чтобы ознакомиться с кратким изложением мнения Комитета по орфанным лекарственным препаратам по поводу Mobozil, щелкните здесь.
Чтобы просмотреть полную версию EPAR Mozobil, щелкните здесь.
Последнее обновление этого резюме: 06-2009
Информация о Mozobil - plerixafor, опубликованная на этой странице, может быть устаревшей или неполной. Для правильного использования этой информации см. Страницу «Заявление об отказе от ответственности и полезная информация».
.jpg)
.jpg)
