Что такое солирис?
Soliris - это концентрат, который нужно превратить в раствор для инфузий. Содержит активный ингредиент экулизумаб.
Для чего используется Солирис?
Солирис показан для лечения пациентов с пароксизмальной ночной гемоглобинурией (ПНГ), редким, опасным для жизни генетическим заболеванием, которое вызывает слишком быстрое лизирование (разрушение) красных кровяных телец. Последствиями являются анемия (уменьшение количества эритроцитов), тромбоз (образование сгустков в кровеносных сосудах) и темная моча.
Поскольку количество пациентов с ПНГ невелико, болезнь считается «редкой», и 17 октября 2003 г. Солирис был признан «лекарством для сирот» (лекарство, используемое при редких заболеваниях).
Лекарство можно получить только по рецепту.
Как используется Солирис?
Солирис должен вводить медицинский работник, например врач или медсестра, под наблюдением врача, имеющего опыт лечения пациентов с заболеваниями крови.
Лечение Солирисом состоит из инфузии (капельного введения в вену) 600 мг продукта в течение 25-45 минут один раз в неделю с последующей дозой 900 мг в течение пятой недели. После этого дозу следует поддерживать на уровне 900 мг примерно каждые две недели. По крайней мере, за две недели до начала лечения Солирисом все пациенты должны быть вакцинированы против менингита, вызванного бактерией. Neisseria meningitidis и должны быть повторно вакцинированы в соответствии с действующими рекомендациями.
Пациентам, получающим Солирис, должна быть выдана специальная карта с объяснением симптомов определенных типов инфекций с предупреждением о необходимости немедленного обращения за медицинской помощью в случае возникновения таких симптомов.
Как работает Soliris?
Действующее вещество Soliris, экулизумаб, представляет собой моноклональное антитело. Моноклональное антитело - это антитело (тип белка), предназначенное для распознавания и прикрепления к определенной структуре (антигену) в организме. Экулизумаб был разработан для связывания с белком комплемента C5, частью защитной системы организма, называемой «комплементом». При ПНГ у пациентов есть дефект белка CD59, расположенный на поверхности эритроцитов, который обычно предотвращает атаку комплемента на клетки. . Как следствие этого дефекта, комплемент разрушает эритроциты. Блокируя белок комплемента С5, экулизумаб предотвращает атаку комплемента на клетки, уменьшая лизис клеток и облегчая симптомы заболевания.
Как изучался Солирис?
Эффекты Soliris были сначала проверены на экспериментальных моделях, а затем изучены на людях.
Солирис изучали в одном основном исследовании с участием 88 взрослых с ПНГ, которым в прошлом году сделали не менее четырех переливаний по поводу анемии. Солирис сравнивали с плацебо (фиктивное лечение). Основными показателями эффективности было количество пациентов. уровни гемоглобина (белка, обнаруженного в эритроцитах) оставались выше индивидуального целевого уровня и количества переливаний эритроцитов, необходимых в течение первых 26 недель лечения.
Какую пользу показал Солирис во время исследований?
Солирис был более эффективным, чем плацебо, в улучшении симптомов ПНГ. В основном исследовании 49% пациентов (21 из 43), получавших Солирис, имели стабильный уровень гемоглобина и в среднем не нуждались в переливании крови. Для сравнения, ни один из 44 пациентов не нуждался в переливании крови. Пациенты, принимавшие плацебо, имели стабильный уровень гемоглобина, и им требовалось в среднем 10 переливаний крови.
Какой риск связан с Soliris?
Наиболее частым побочным эффектом Soliris (наблюдаемым более чем у 1 из 10 пациентов) является головная боль. Полный список побочных эффектов Soliris см. На листке-вкладыше.
Солирис нельзя применять людям, у которых может быть гиперчувствительность (аллергия) к экулизумабу, белкам мыши или любому другому веществу, либо у которых есть или есть подозрение на унаследованный дефицит комплемента. Из-за повышенного риска развития менингита Солирис не следует назначать людям, инфицированным Neisseria meningitidis или кто не был вакцинирован против этой бактерии.
Почему был одобрен Soliris?
Комитет по лекарственным средствам для человека (CHMP) решил, что преимущества Soliris больше, чем риски для лечения пациентов с пароксизмальной ночной гемоглобинурией (PNH), но отметил, что доказательства пользы Soliris ограничены отдельными лицами. ранее перенесла переливание крови. Комитет рекомендовал предоставить разрешение на продажу Soliris.
Какие меры принимаются для обеспечения безопасного использования Soliris?
Компания Soliris согласует детали системы в каждом государстве-члене, которая гарантирует, что лекарство будет распространяться только после проверки того, что пациент был должным образом вакцинирован. Он также предоставит лицам, назначающим лекарства, и пациентам информацию о безопасности лекарства и обеспечит его безопасное использование.
Подробнее о Soliris
20 июня 2007 года Европейская Комиссия предоставила Alexion Europe SAS «Маркетинговое разрешение» для Soliris, действительное на всей территории Европейского Союза.
Чтобы ознакомиться с кратким изложением мнения Комитета по орфанным лекарственным препаратам для Soliris, щелкните здесь.
Чтобы просмотреть полную версию Soliris EPAR, щелкните здесь.
Последнее обновление этого резюме: 04-2009
Информация о Солирис - экулизумабе, опубликованная на этой странице, может быть устаревшей или неполной. Для правильного использования этой информации см. Страницу «Заявление об отказе от ответственности и полезная информация».
