Что такое Strensiq - Asfotase alfa и для чего он используется?
Стренсик - это лекарство, предназначенное для длительного лечения пациентов с детской гипофосфатазией. Гипофосфатазия - редкое наследственное заболевание костей, которое может приводить к преждевременной потере зубов, порокам развития костей, частым переломам костей и затрудненному дыханию. Strensiq содержит активное вещество асфотаза альфа.
Поскольку количество пациентов с гипофосфатазией невелико, заболевание считается «редким», и 3 декабря 2008 г. Стренсик был признан «лекарством для сирот» (лекарство, используемое при редких заболеваниях).
Как используется Strensiq - Asfotase alfa?
Strensiq можно получить только по рецепту, и лечение должен начинать врач, имеющий опыт лечения нарушений обмена веществ или заболеваний костей.
Лекарство выпускается в виде раствора для инъекций во флаконах разной силы и объема. Его вводят подкожно шесть раз в неделю (в дозе 1 мг / кг массы тела) или трижды в неделю (в дозе 2 мг / кг массы тела). Поскольку количество вводимого лекарства зависит от массы тела пациента, врач должен корректировать дозу по мере изменения веса, особенно у растущих детей. Для получения дополнительной информации см. Листок-вкладыш.
Как работает Strensiq - Asfotase alfa?
«Гипофосфатазия вызывается дефектами гена, ответственного за выработку фермента, называемого« неспецифическая щелочная фосфатаза »(ЩФ), который играет фундаментальную роль в формировании и поддержании здоровья костей, а также управление кальцием и фосфатом в организме. Люди с гипофосфатазией испытывают недостаток в достаточном количестве функциональных ферментов ALP и, следовательно, имеют «слабую кость». Асфотаза альфа, активный ингредиент Strensiq, представляет собой модифицированную копию фермента ALP человека и используется для замены «дефицитного фермента» в чтобы увеличить концентрацию действующих ЩФ.
Какие преимущества показал Strensiq - Asfotase alfa в ходе исследований?
Strensiq был изучен в одном основном исследовании с участием 13 детей в возрасте от шести до 12 лет. Стренсик вводили в дозе 2 мг / кг или 3 мг / кг массы тела три раза в неделю в течение 24 недель. Основным показателем эффективности препарата было улучшение внешнего вида лучезапястных и коленных суставов у пациентов на рентгеновских снимках до и после лечения Стренсиком. Рентгенограммы детей, получавших Strensiq, также сравнивались с аналогичными рентгенограммами, сделанными у 16-летних мальчиков, не получавших Strensiq («исторический контроль»). Исследование, в котором также учитывались другие показатели эффективности, включая рост и рост, показало, что структура суставов улучшилась у детей, получавших Strensiq, о чем свидетельствуют рентгенограммы, и что большинство пациентов, по-видимому, выросли в росте. В исторической контрольной группе аналогичных улучшений в росте суставов или роста за сопоставимый период времени не было обнаружено у большинства пациентов.
Эффективность Strensiq также в целом подтверждается дополнительными небольшими исследованиями, некоторые из которых также изучали дозу Strensiq 1 мг / кг, вводимую шесть раз в неделю.
Какой риск связан с Strensiq - Asfotase alfa?
Наиболее частыми побочными эффектами Strensiq (которые могут наблюдаться более чем у 1 из 10 человек) являются головная боль, эритема (покраснение кожи), боль в руках и ногах, лихорадка, раздражительность, реакции в месте инъекции (боль, сыпь и зуд. ) и синяк (синяк). Полный список ограничений и побочных эффектов, о которых сообщает Strensiq, см. В листовке на упаковке.
Почему был одобрен Strensiq - Asfotase alfa?
Комитет Агентства по лекарственным средствам для человека (CHMP) решил, что преимущества Strensiq превышают его риски, и рекомендовал одобрить его для использования в ЕС. Комитет отметил, что гипофосфатазия является серьезным и опасным для жизни заболеванием, для которого существует нет разрешенных методов лечения. Хотя основное исследование проводилось в небольшом масштабе и без прямого сравнения Strensiq с другим лечением или с нелеченными пациентами, CHMP посчитал, что наблюдаемое улучшение костей и очевидный рост были важными преимуществами. Поскольку гипофосфатазия - чрезвычайно редкое заболевание, данные в этой популяции, вероятно, останутся ограниченными.Что касается безопасности, реакции в месте инъекции и другие побочные реакции считались управляемыми с текущими рекомендациями.
Strensiq был разрешен при «исключительных обстоятельствах», поскольку невозможно было получить полную информацию о лекарстве из-за редкости заболевания. Ежегодно Европейское агентство по лекарственным средствам будет пересматривать новую доступную информацию, и это резюме будет соответствующим образом обновляться.
Какая информация еще ожидается по Strensiq - Asfotase alfa?
Поскольку Strensiq был одобрен при исключительных обстоятельствах, компания, продающая его, создаст реестр пациентов с гипофосфатазией для сбора информации о заболевании, а также о долгосрочной безопасности и эффективности Strensiq.
Какие меры принимаются для обеспечения безопасного и эффективного использования Strensiq - Asfotase alfa?
План управления рисками был разработан для обеспечения максимально безопасного использования Strensiq. На основе этого плана информация о безопасности была добавлена к сводным характеристикам продукта и буклету на упаковке Strensiq, включая соответствующие меры предосторожности, которым должны следовать медицинские работники и пациенты.
Кроме того, компания предоставит пациентам и лицам, осуществляющим уход, учебные материалы, чтобы гарантировать правильное использование Strensiq и свести к минимуму риск врачебных ошибок. Материал будет содержать руководство по самостоятельной инъекции для пациентов, а также инструкции о том, как делать инъекции для использования родителями или опекунами пострадавших детей.
Компания также проведет исследование для сбора данных о реакциях взрослых пациентов, получавших дозу Strensiq, применяемую в педиатрической популяции. Он также продолжит текущие исследования для дальнейшего изучения преимуществ Strensiq у подростков в возрасте от 13 до 18 лет.
Дополнительная информация о Strensiq - Asfotase alfa
Полную версию EPAR и резюме плана управления рисками Strensiq можно найти на веб-сайте Агентства: ema.Europa.eu/Find Medicine / Human лекарственные средства / Европейские общественные оценочные отчеты. Для получения дополнительной информации о терапии Strensiq прочтите листок-вкладыш (включен в EPAR) или обратитесь к своему врачу или фармацевту.
Информация о Strensiq - Asfotase alfa, опубликованная на этой странице, может быть устаревшей или неполной. Для правильного использования этой информации см. Страницу Заявления об отказе от ответственности и полезной информации.
