Канума - Себелипасе альфа

Что такое Канума - Себелипаза альфа и для чего он используется?

Канума - это лекарство, используемое для лечения пациентов всех возрастов с дефицитом лизосомальной кислотной липазы, наследственным заболеванием, вызванным нехваткой фермента, называемого липазой лизосомальной кислоты, который необходим для расщепления жира в клетках. Когда этот фермент отсутствует или присутствует только в очень малых количествах, в клетках тела накапливаются жиры, вызывая такие симптомы, как нарушение роста и повреждение печени.

Поскольку количество пациентов с дефицитом лизосомальной кислой липазы невелико, болезнь считается «редкой», и 17 декабря 2010 года Канума был признан «лекарством для сирот» (лекарство, используемое при редких заболеваниях).

Канума содержит активное вещество себелипаза альфа.

Как используется Канума?

Канума-терапию должен назначать врач, имеющий опыт лечения дефицита лизосомальной кислой липазы, других метаболических нарушений или заболеваний печени. Лечение должен проводить должным образом обученный медицинский работник, который может справиться с неотложной медицинской помощью (включая тяжелую аллергию). Лекарство можно получить только по рецепту.

Канума выпускается в виде концентрата для приготовления раствора для инфузий (капать в вену). Рекомендуемая доза составляет 1 мг на килограмм веса тела один раз в две недели. Настой должен длиться примерно 1-2 часа.

Пациентам в возрасте до шести месяцев с быстро прогрессирующим заболеванием доза 1 мг / кг веса тела назначается один раз в неделю, а не каждые две недели; у этих субъектов доза может быть увеличена до 3 мг / кг массы тела один раз в неделю, в зависимости от реакции на лечение.

Лечение канумой следует начинать как можно скорее после постановки диагноза и продолжать в течение длительного времени.

Как работает Kanuma - Sebelipase alfa?

Активное вещество канума, себелипаза альфа, является копией фермента, который отсутствует у пациентов с дефицитом лизосомальной кислотной липазы. Себелипаза альфа заменяет отсутствующий фермент, помогая расщеплять жир и останавливать его накопление в клетках организма.

Какая польза от Канума - Себелипазы альфа во время исследований?

Канума изучалась в двух основных исследованиях с участием пациентов с дефицитом лизосомальной кислотной липазы. В первом исследовании участвовали девять детей младшего возраста с задержкой роста или другими признаками быстрого прогрессирования заболевания в течение первых шести месяцев жизни. Исследование показало, что шесть из девяти детей получали лечение с Канумой достигли возраста одного года. Улучшение роста также наблюдалось у всех шести выживших детей.

Во втором исследовании с участием 66 пациентов (детей и взрослых) сравнивали Канума с плацебо (фиктивное лечение). Основным показателем эффективности был процент пациентов, у которых был нормальный уровень фермента печени, называемого АЛТ, после пяти месяцев лечения. Повышенный уровень АЛТ является признаком повреждения печени. В этом исследовании были обнаружены нормальные уровни АЛТ. Ферменты АЛТ были обнаружены у 31 человека. % (11 из 36 пациентов) субъектов, получавших Канума, по сравнению с 7% (2 из 30) субъектов, получавших плацебо

Каков риск, связанный с Канума - Себелипаза альфа?

Наиболее частыми побочными эффектами канума (которые могут наблюдаться примерно у 3 из 100 пациентов) являются признаки и симптомы тяжелых аллергических реакций, включая стеснение в груди, красные глаза, опухшие веки, затрудненное дыхание, крапивницу, волдыри, приливы тепла, выделения из носа, тахикардия и одышка. Сообщалось также о развитии антител против лекарства, особенно у маленьких детей. В таком случае Канума может действовать неэффективно. Полный список побочных эффектов, о которых сообщает Kanuma, см. В листовке на упаковке.

Канума не должен использоваться у пациентов, у которых возникли опасные для жизни аллергические реакции на активное вещество, которые возобновились после возобновления лечения после «прекращения». Он также не должен использоваться у пациентов с «опасной для жизни аллергией на яйца или какие-либо другие вещества. ингредиентов в Кануме.

Почему была одобрена Канума - Себелипаза альфа?

Комитет Агентства по лекарственным средствам для человека (CHMP) решил, что преимущества Канумы больше, чем риски, и рекомендовал одобрить его для использования в ЕС. Комитет принял во внимание отсутствие эффективных методов лечения дефицита липазы лизосомальной кислоты и высокий уровень смертности среди детей раннего возраста с быстро прогрессирующим заболеванием. CHMP считает, что Канума способствует значительному улучшению выживаемости детей раннего возраста и эффективен в облегчении симптомов болезни у субъектов всех возрастов. Что касается безопасности, серьезных проблем выявлено не было, а серьезные побочные эффекты были редкими или управляемыми. Однако необходимы дополнительные данные о долгосрочной пользе и безопасности лекарства.

Какие меры принимаются для обеспечения безопасного и эффективного использования Канума - Себелипасе альфа?

План управления рисками был разработан для обеспечения максимально безопасного использования Kanuma. На основе этого плана информация о безопасности была добавлена ​​к сводным характеристикам продукта и буклету на упаковке для Kanuma, включая соответствующие меры предосторожности, которым должны следовать медицинские работники и пациенты.

Кроме того, компания, которая продает Kanuma, проводит исследование на маленьких детях с быстро прогрессирующим заболеванием и создаст регистр пациентов всех возрастов, чтобы узнать больше о долгосрочных преимуществах и безопасности Kanuma, уделяя особое внимание риску. .. аллергических реакций и выработки антител к препарату. Компания также предоставит образовательные материалы для всех врачей, которые могут назначать Канума, приглашая их регистрировать пациентов и рассказывая им, как контролировать пациентов на предмет выработки антител и как лечить тех, кто испытывает тяжелые аллергические реакции.

Дополнительная информация о Кануме - Sebelipase alfa

. Для получения дополнительной информации о терапии канума прочтите листовку-вкладыш (включенную в EPAR) или обратитесь к своему врачу или фармацевту.

Информация о Kanuma - Sebelipase alfa, опубликованная на этой странице, может быть устаревшей или неполной. Для правильного использования этой информации см. Страницу Заявления об отказе от ответственности и полезной информации.