Что такое Оркамби - Лумакафтор / Ивакафтор и для чего он используется?
Оркамби - это лекарство, используемое для лечения муковисцидоза у пациентов в возрасте от 12 лет с генетической мутацией, известной как мутация F508del. Эта мутация влияет на ген, кодирующий белок, известный как регулятор трансмембранной проводимости муковисцидоза. ( CFTR), участвующий в регуляции выработки слизи и пищеварительного сока. Оркамби используется у пациентов, которые унаследовали мутацию от обоих родителей и, следовательно, несут ее на обеих копиях гена CFTR.
Муковисцидоз - это наследственное заболевание, которое серьезно влияет на легкие и пищеварительную систему. Он влияет на клетки, вырабатывающие слизь и пищеварительные соки. При муковисцидозе выделения становятся густыми и вызывают закупорку. Скопление густых вязких выделений в легких является источником воспалений и хронических инфекций. В кишечнике закупорка протоков поджелудочной железы замедляет переваривание пищи и вызывает неадекватное развитие. Оркамби содержит активные ингредиенты люмакафтор и ивакафтор.
Как применяется Оркамби - Лумакафтор / Ивакафтор?
Оркамби может назначить только врач, имеющий опыт лечения муковисцидоза. Его следует назначать только пациентам в возрасте 12 лет и старше с известной мутацией F508del на обеих копиях гена CFTR.
Оркамби выпускается в виде таблеток, содержащих 200 мг люмакафтора и 125 мг ивакафтора. Рекомендуемая доза Оркамби составляет две таблетки два раза в день с интервалом в 12 часов с жиросодержащими продуктами, такими как блюда, приготовленные с маслом или маслами, или продукты, содержащие яйца, сыр, орехи, цельное молоко или мясо.
У пациентов с проблемами печени или принимающих определенные лекарства, которые, как известно, являются сильными ингибиторами CYP3A4, может потребоваться уменьшение дозы Оркамби.
Как работает Orkambi - Lumacaftor / Ivacaftor?
Муковисцидоз вызывается мутацией в гене CFTR. Этот ген производит белок, известный как «регулятор трансмембранной проводимости при муковисцидозе» (CFTR), который участвует в регулировании выработки слизи и пищеварительных соков. Такие мутации уменьшают количество каналов для белка CFTR на поверхности клетки или влияют на его функционирование. Эти каналы служат для транспортировки ионов (электрически заряженных атомов и молекул) внутрь и наружу клеток. Если каналы повреждены, слизь и желудочный сок могут стать чрезмерно густыми и вязкими.
Один из активных ингредиентов Orkambi, lumacaftor, увеличивает количество белков CFTR на поверхности клетки, в то время как другой, ivacaftor, увеличивает активность дефектного белка CFTR. Это нормализует транспорт ионов через мембранные каналы, делая секреты менее плотными.
Какие преимущества показал Оркамби - Лумакафтор / Ивакафтор во время исследований?
Orkambi показал свою эффективность в улучшении функции легких в двух основных исследованиях с участием 1108 пациентов с муковисцидозом в возрасте 12 лет и старше с мутацией F508del на обеих копиях гена CFTR. В исследованиях Оркамби сравнивали с плацебо (фиктивное лечение); оба были добавлены к обычной терапии, назначенной пациентам. Основной показатель эффективности был основан на прогнозируемом пациентом процентном улучшении ОФВ1, показателя хорошей функции легких.
Результаты первого исследования показали, что после 24 недель лечения пациенты, принимавшие Оркамби, испытали среднее улучшение ОФВ1 на 2,41 процентных пункта больше, чем у пациентов, принимавших плацебо, тогда как во втором исследовании это значение составило 2,65.
Лечение Оркамби также привело к снижению количества обострений, требующих госпитализации или антибактериальной терапии. В целом количество обострений сократилось на 39% по сравнению с плацебо.
Каков риск, связанный с Оркамби - Лумакафтор / Ивакафтор?
Наиболее частыми побочными эффектами Оркамби (которые могут наблюдаться более чем у 1 из 10 человек) являются одышка (одышка), диарея и тошнота (плохое самочувствие). Серьезные побочные эффекты включают проблемы с печенью, такие как повышение уровня ферментов печени, холестатический гепатит (накопление желчи, приводящее к воспалению печени) и печеночную энцефалопатию (заболевание мозга, вызванное проблемами с печенью). В целом, эти серьезные побочные эффекты наблюдались более чем у 1 из 200 человек в клинических испытаниях.
Полный список побочных эффектов, о которых сообщает Orkambi, и их ограничения см. В листовке на упаковке.
Почему был одобрен Оркамби - Лумакафтор / Ивакафтор?
Комитет Агентства по лекарственным средствам для человека (CHMP) решил, что преимущества Orkambi превышают его риски, и рекомендовал одобрить его для использования в ЕС.
Хотя положительные эффекты Оркамби были последовательными в проведенных исследованиях и аналогичны эффектам лекарств, используемых для лечения симптомов муковисцидоза, они были меньше, чем ожидалось для лекарства, которое действует на механизм заболевания, а не на его симптомы. Однако, поскольку муковисцидоз, вызванный мутацией F508del, особенно серьезен, CHMP посчитал, что наблюдаемые эффекты были клинически значимыми для пациентов, не имеющих альтернативных вариантов лечения. Кроме того, комитет отметил, что преимущества Оркамби сохранялись на протяжении 48-недельного курса лечения. Побочные эффекты Оркамби в основном влияли на функцию кишечника и дыхания и обычно считались легкими или умеренными и управляемыми.
Какие меры принимаются для обеспечения безопасного и эффективного использования Оркамби - Лумакафтор / Ивакафтор?
План управления рисками был разработан для обеспечения максимально безопасного использования Orkambi. На основе этого плана информация о безопасности была добавлена к сводным характеристикам продукта и буклету на упаковке для Orkambi, включая соответствующие меры предосторожности, которым должны следовать медицинские работники и пациенты.
Дополнительная информация о Orkambi - Lumacaftor / Ivacaftor
Для получения дополнительной информации о терапии Оркамби прочтите листок-вкладыш (включен в EPAR) или обратитесь к своему врачу или фармацевту.
Информация об Orkambi - Lumacaftor / Ivacaftor, опубликованная на этой странице, может быть устаревшей или неполной. Для правильного использования этой информации см. Страницу Заявления об отказе от ответственности и полезной информации.
