Что такое Спинраза - Нусинерсен и для чего он применяется?
Спинраза - это лекарство, используемое для лечения спинальной мышечной атрофии 5q (СМА), генетического заболевания, вызывающего мышечную слабость и атрофию, в том числе мышц легких. Заболевание связано с дефектом хромосомы 5q, и симптомы обычно проявляются вскоре после рождения.
Поскольку количество пациентов со СМА невелико, болезнь считается «редкой», и 2 апреля 2012 года Спинраза была признана «лекарством для сирот» (лекарство, используемое при редких заболеваниях).
Спинраза содержит действующее вещество нусинерсен.
Как используется Спинраза?
Спинраза может быть получена только по рецепту, и лечение должен начинать врач, имеющий опыт лечения СМА.
Лекарство выпускается в виде раствора для инъекций во флаконах по 12 мг. Он вводится в виде интратекальной инъекции (в нижнюю часть спины, непосредственно в позвоночник) врачом или медсестрой, имеющей опыт выполнения этой процедуры. Пациенту может потребоваться успокоительное (успокаивающее лекарство) перед введением Спинразы.
Рекомендуемая доза составляет 12 мг (один флакон), которую следует вводить как можно скорее после того, как пациенту был поставлен диагноз СМА. Первая доза должна сопровождаться еще 3 дозами через 2, 4 и 9 недель, а затем по одной дозе каждые 4 месяца. Лечение следует продолжать до тех пор, пока оно приносит пользу пациенту. Для получения дополнительной информации см. Листок-вкладыш.
Как работает Spinraza - Nusinersen?
Пациентам с СМА не хватает белка, называемого «фактор выживания мотонейронов» (SMN), который необходим для выживания и нормального функционирования моторных нейронов (нервных клеток в спинном мозге, контролирующих движение мышц). Белок SMN продуцируется двумя генами, SMN1 и SMN2. У пациентов с СМА отсутствует ген SMN1, но есть ген SMN2, который в основном производит короткий белок SMN, который не функционирует так же хорошо, как полноразмерный белок.
Спинраза - это синтетический антисмысловой олигонуклеотид (тип генетического материала), который позволяет гену SMN2 производить полноразмерный белок, который может нормально функционировать. Это заменяет недостающий белок, тем самым облегчая симптомы болезни.
Какую пользу показал Спинраза - Нусинерсен в ходе исследований?
Одно основное исследование с участием 121 младенца (средний возраст 7 месяцев) со СМА показало, что Спинраза эффективен в улучшении подвижности по сравнению с плацебо (пустышка).
После одного года лечения у 51% младенцев, получавших Спинразу (37 из 73), наблюдался прогресс в развитии контроля головы, перекатывания, сидения, ползания, стояния и ходьбы, в то время как у младенцев, получавших плацебо, подобного прогресса не наблюдалось. Кроме того, , большинство младенцев, получавших Spinraza, жили дольше и нуждались в вспомогательном дыхании позже, чем те, кто получал плацебо.
Еще одно исследование проводится для оценки эффективности Спинразы у детей с менее тяжелой формой СМА и диагностированной на более поздней стадии (средний возраст 3 года). Промежуточный анализ показал результаты, согласующиеся с результатами, полученными у младенцев, у которых болезнь возникла раньше.
Какие риски связаны со Спинраза - Нусинерсен?
Наиболее частыми побочными эффектами Spinraza (которыми может быть более 1 из 10 человек) являются головная боль и боль в спине; однако у новорожденных эти побочные эффекты не могли быть оценены, поскольку они не могли сообщить о них. Считается, что эти побочные эффекты вызваны инъекциями в позвоночник для введения лекарства.
Полный список побочных эффектов и ограничений, о которых сообщает Spinraza, см. В листовке-вкладыше.
Почему был одобрен Спинраза - Нусинерсен?
В своей оценке Комитет по лекарственным средствам для человека (CHMP) признал серьезный характер заболевания и острую необходимость в эффективных методах лечения.
Было показано, что спинраза вызывает клинически значимые улучшения у маленьких детей с заболеванием различной степени тяжести. Хотя лекарство не тестировалось на пациентах с наиболее тяжелыми и легкими формами СМА, ожидается, что оно принесет аналогичную пользу этим пациентам.
Побочные эффекты считались управляемыми, поскольку большинство из них связано со способом приема лекарства.
Таким образом, CHMP решил, что польза от Spinraza больше, чем его риски, и рекомендовал одобрить его для использования в ЕС.
Какие меры принимаются для обеспечения безопасного и эффективного использования Спинраза - Нусинерсен?
Компания, которая продает Spinraza, завершит текущие исследования долгосрочной безопасности и эффективности лекарства у пациентов с симптомами СМА и у пациентов, у которых еще нет симптомов.
Рекомендации и меры предосторожности, которые должны соблюдаться медицинскими работниками и пациентами для безопасного и эффективного использования Spinraza, также указаны в сводке характеристик продукта и буклете на упаковке.
Дополнительная информация о Спинраза - Нусинерсен
Полную версию EPAR Spinraza можно найти на веб-сайте Агентства: ema.europa.eu/Find Medicine / Лекарства для человека / Европейские общественные оценочные отчеты. Для получения дополнительной информации о терапии Спинраза прочтите листок-вкладыш (включен в EPAR) или обратитесь к своему врачу или фармацевту.
Краткое изложение заключения Комитета по орфанным лекарственным препаратам для лечения спинразы доступно на веб-сайте Агентства: ema.europa.eu/Find Medicine / Лекарственные средства для человека / Обозначение редких заболеваний.
Информация о Spinraza - Nusinersen, опубликованная на этой странице, может быть устаревшей или неполной. Для правильного использования этой информации см. Страницу «Заявление об отказе от ответственности и полезная информация».
