Что такое Аммонапс?
Аммонапс - это лекарство, содержащее фенилбутират натрия в качестве активного вещества, доступное в
форма белых овальных таблеток (500 мг) или гранул (940 мг / г).
Для чего применяется Аммонап?
Аммонап используется для лечения пациентов с нарушениями цикла мочевины. У этих пациентов организм не может выводить остатки азота, поскольку ему не хватает определенных ферментов, обычно содержащихся в печени. В организме остатки азота присутствуют в форме аммиака, вещества, которое особенно токсично для мозга. Аммонап показан пациентам с дефицитом одного или нескольких из следующих ферментов: карбамилфосфатсинтетазы, орнитинтранскарбамилазы или аргиносукцинсинтетазы.
Лекарство можно давать пациентам, заболевание которых имеет следующие характеристики:
• раннее неонатальное начало (полное отсутствие одного или нескольких из вышеупомянутых ферментов, которое наблюдается в первый месяц жизни);
• позднее начало (частичная недостаточность ферментов, возникающая после первого месяца жизни) у людей, которые пострадали от повреждения мозга, вызванного высоким уровнем аммиака.
Лекарство можно получить только по рецепту.
Как применяется Аммонап?
Лечение Ammonaps должно проходить под наблюдением врача, имеющего опыт лечения пациентов с нарушениями цикла мочевины.
Аммонапс используется в качестве дополнения к другим методам лечения в сочетании со специальной диетой с низким содержанием белка, направленной на снижение потребления азота.Суточная доза Аммонапса варьируется в зависимости от пациента и в зависимости от диеты, веса тела и веса тела. Поэтому для определения точной суточной дозы необходимы регулярные анализы крови. Суточную дозу Аммонапса следует разделить поровну между приемами пищи. Таблетки предназначены для взрослых и детей, а гранулы - для младенцев и пациентов, которые не могут глотать таблетки. • Гранулы смешивают с пищей или питьем непосредственно перед приемом внутрь или растворяют в воде перед введением через зонд из брюшной полости или носа в желудок.
Аммонапс - это долгосрочное лечение, пока пациенту не будет успешно проведена операция по пересадке печени.
Как работает Ammonaps?
Азот попадает в организм через белки, содержащиеся в пище, а затем превращается в аммиак. У пациентов с нарушением цикла мочевины организм не может вывести аммиак, присутствующий в организме, который поэтому накапливается внутри него. Это накопление вызывает серьезные последствия, такие как инвалидность, повреждение мозга и смерть. Аммонапс, фенилбутират натрия, трансформируется организмом в вещество, называемое фенилацетатом. Фенилацетат соединяется с глутамином, аминокислотой, содержащей азот, с образованием вещества, которое может выводиться из организма почками. Это уменьшает накопление азота, тем самым уменьшая количество вырабатываемого организмом аммиака.
Как изучается Аммонап?
Лекарство было изучено на 82 пациентах с нарушениями цикла мочевины, которые лечились аммонапом и которые ранее не получали никакого другого лечения от этого расстройства. Аммонапс не сравнивался с каким-либо другим лечением. Основным показателем эффективности была выживаемость, хотя в исследовании также принималось во внимание количество эпизодов гипераммонемии (интервалы, отмеченные очень высокими уровнями аммиака в крови), когнитивное развитие (то есть развитие способности думать, учиться и запоминать), рост и уровни аммиака и глютамин в крови.
Какую пользу показал Аммонапс во время исследований?
Общая выживаемость новорожденных, получавших Аммонапс, составила около 80%. Напротив, нелеченные новорожденные обычно умирают в течение первого года жизни. Был выше Ранняя диагностика и немедленное лечение важны для снижения риска инвалидности.
Какой риск связан с Ammonaps?
Наиболее частыми побочными эффектами Аммонапа (наблюдаемыми более чем у 1 из 10 пациенток) являются аменорея (отсутствие менструального цикла) или нерегулярные менструальные циклы, хотя это влияет только на пациенток детородного возраста. Другие общие побочные эффекты включают нарушение функции почек и аномальное количество клеток крови (эритроцитов, лейкоцитов и тромбоцитов). Полный список побочных эффектов, о которых сообщается с Ammonaps, см. В листовке на упаковке.
Аммонап нельзя применять людям с гиперчувствительностью (аллергией) к фенилбутирату натрия или любому другому ингредиенту. Лекарственное средство нельзя применять во время беременности или кормления грудью.
Почему был одобрен Аммонап?
Комитет по лекарственным средствам для человека (CHMP) отметил, что нарушения цикла мочевины являются серьезным заболеванием, для которого доступно несколько методов лечения.
Аммонапс предотвращает чрезмерное накопление аммиака в крови. Несмотря на ограниченность доступной информации, CHMP решил, что преимущества Аммонапса перевешивают его риски в качестве дополнительной терапии при хроническом лечении нарушений цикла мочевины, и поэтому рекомендовал его разрешение на продажу.
Аммонапс был разрешен при «исключительных обстоятельствах», поскольку на момент утверждения была доступна ограниченная информация, поскольку он был предназначен для лечения редкого заболевания. Поскольку компания предоставила запрошенную дополнительную информацию, 6 июля 2004 г. ограничение было снято » в исключительных случаях ".
Другая информация об Аммонапе:
8 декабря 1999 г. Европейская комиссия выдала «Разрешение на продажу аммонапа», действительное на всей территории Европейского Союза. Разрешение на продажу было продлено 8 декабря 2004 г. и 8 декабря 2009 г. Держателем разрешения на продажу является Swedish Orphan International AB. Чтобы просмотреть полную версию EPAR Ammonaps, щелкните здесь.
Последнее обновление этого резюме: 12-2009
Информация о Ammonaps - Sodium Phenylbutyrate, опубликованная на этой странице, может быть устаревшей или неполной. Для правильного использования этой информации см. Страницу Заявления об отказе от ответственности и полезной информации.
