Что такое Карбаглу?
Карбаглу - это лекарство, которое содержит активное вещество, называемое карглуминовой кислотой. Он доступен в виде диспергируемой таблетки. «Диспергируемый» означает, что таблетки можно диспергировать (смешивать) в воде.
Для чего используется карбаглу?
Карбаглу назначают для лечения гипераммонемии (высокого уровня аммиака в крови) у пациентов, у которых отсутствует фермент N-ацетилглутаматсинтаза (NAGS). Этот фермент обычно помогает метаболизировать аммиак. Если фермент отсутствует, аммиак не может быть расщеплен и накапливается в крови. Это крайне редкое заболевание. У пациентов с тяжелым полным дефицитом NAGS быстро после рождения быстро развивается высокая концентрация аммиака в крови. Пациенты с частичным дефицитом NAGS (более легкая форма заболевания) могут испытывать симптомы болезни в любое время своей жизни после стрессового события, такого как инфекция или вирусное заболевание.
Из-за небольшого числа пациентов с дефицитом NAGS 18 октября 2000 года Карбаглу был признан сиротским лекарством (лекарство, используемое для лечения редких заболеваний).
Лекарство можно получить только по рецепту.
Как используется Карбаглу?
Лечение карбаглу следует начинать под наблюдением врача, имеющего опыт лечения нарушений обмена веществ. Лечение можно начинать уже в первый день жизни. Начальная суточная доза должна составлять 100 мг на килограмм массы тела, но при необходимости можно использовать до 250 мг / кг. Затем необходимо будет скорректировать дозу для поддержания нормального уровня аммиака в крови; суточные дозы обычно составляют от 10 мг / кг до 100 мг / кг. Таблетки необходимо развести (смешать) в небольшой дозе воды перед введением пациенту. Их легко разбить на две равные половины. Лекарство следует вводить в течение всей жизни пациента.
Как работает Carbaglu?
Люди с дефицитом NAGS не могут расщеплять и выводить аммиак. Когда это происходит, в крови накапливается аммиак, который токсичен для организма и особенно для мозга. Карбаглу имеет очень похожую структуру. С N-ацетилглутаматом, который активирует фермент, способный разлагать аммиак, поэтому Carbaglu способствует разложению аммиака, уменьшая концентрацию аммиака в крови и его токсические эффекты.
Как изучали Карбаглу?
Карбаглу был изучен у 20 пациентов, 12 из которых имели дефицит NAGS и лечились в среднем около трех лет. Остальные восемь пациентов лечились от гипераммонемии, вызванной другими причинами. Компания также представила информацию из публикаций о четырех других пациентах, получавших активное вещество Карбаглу.
Какую пользу показал Карбаглу во время исследований?
Лечение карбаглу привело к нормализации уровня аммиака у большинства пациентов. Пациенты, принимавшие карбаглу, оставались стабильными без необходимости диетических ограничений или приема других лекарств.
Какой риск связан с Carbaglu?
Наиболее частым побочным эффектом, наблюдаемым при приеме карбаглу (наблюдается у 1-10 пациентов из 100), является повышенное потоотделение. Полный список побочных эффектов, о которых сообщает Carbaglu, см. В листовке-вкладыше.
Карбаглу нельзя применять людям с гиперчувствительностью (аллергией) к карглуминовой кислоте или любому другому ингредиенту.
Почему Карбаглу был одобрен?
Дефицит NAGS - редкое серьезное заболевание с потенциально разрушительными последствиями, для которого не существует другого подобного лечения. Основываясь на ограниченной информации об эффективности и безопасности этого лекарства, Комитет по лекарственным средствам для человека (CHMP) пришел к выводу, что Carbaglu эффективен в нормализации уровня аммиака в крови. Комитет решил, что польза Carbaglu больше, чем риски при лечении гипераммонемии из-за дефицита NAGS, и поэтому рекомендуется предоставить разрешение на продажу Carbaglu.
Карбаглу был первоначально разрешен при «исключительных обстоятельствах», поскольку не было возможности получить исчерпывающую информацию о лекарстве, поскольку оно предназначалось для пациентов с редким заболеванием. Поскольку компания предоставила необходимую дополнительную информацию, ограничение «в исключительных обстоятельствах» было применено 26 июня 2006 года.
Подробнее о Карбаглу
24 января 2003 года Европейская комиссия предоставила Orphan Europe «Маркетинговое разрешение» на Carbaglu, действительное на всей территории Европейского Союза. 24 января 2008 года «Маркетинговое разрешение» было продлено.
Чтобы зарегистрировать Карбаглу как орфанное лекарство, щелкните здесь.
Чтобы просмотреть полную версию EPAR Карбаглу, щелкните здесь.
Последнее обновление этого резюме: 04-2008.
Информация о Carbaglu - карглуминовая кислота, опубликованная на этой странице, может быть устаревшей или неполной. Для правильного использования этой информации см. Страницу Заявления об отказе от ответственности и полезной информации.
