Что такое Elaprase?
Элапраза - это концентрат для приготовления раствора для инфузий, содержащий активное вещество идурсульфазу.
Для чего используется Elaprase?
Elaprase используется для лечения пациентов с синдромом Хантера и предназначен для длительного применения.
Синдром Хантера, также называемый мукополисахаридозом II, является редким наследственным заболеванием, которое в основном поражает мужчин. У пациентов с этим заболеванием не вырабатывается фермент идуронат-2-сульфатаза, который используется для расщепления в организме веществ, называемых гликозаминогликанами (ГАГ). В результате ГАГ постепенно накапливаются в большинстве органов этих пациентов, повреждая их. Это вызывает широкий спектр симптомов, в первую очередь затрудненное дыхание и затруднения при ходьбе. Без лечения эти симптомы со временем становятся все более серьезными.
Поскольку число пациентов с синдромом Хантера невелико, заболевание считается редким, и 11 декабря 2001 года Elaprase был признан «лекарством для сирот» (лекарство, используемое для лечения редких заболеваний).
Лекарство можно получить только по рецепту.
Как используется Elaprase?
Elaprase вводится каждую неделю в виде внутривенной инфузии (капельно в вену). Доза для взрослых, детей и подростков составляет 0,5 мг / кг массы тела. Соответствующую дозу Elaprase необходимо развести в физиологическом растворе перед инфузией.
Продолжительность инфузии составляет 3 часа, которую можно постепенно сократить до 1 часа при условии, что пациент не испытывает никаких реакций на инфузию (сыпь, зуд, лихорадка, головная боль, гипертония или покраснение).
Как работает Elaprase?
Активное вещество в Elaprase, идурсульфаза, является копией человеческого фермента идуронат-2-сульфатазы. А также
производится методом, известным как «технология рекомбинантной ДНК»: фермент производится человеческой клеткой, которая получила ген (ДНК), который делает ее способной производить фермент. Идурсульфаза заменяет отсутствующий или недостаточный фермент у пациентов с синдромом Хантера. Предоставление фермента может улучшить или контролировать симптомы заболевания.
Как изучался Elaprase?
Эффекты Elaprase были сначала протестированы на экспериментальных моделях, а затем изучены на людях.
В основном исследовании Elaprase участвовало 96 пациентов мужского пола в возрасте от 5 до 31 года, и эффективность препарата сравнивалась с эффективностью плацебо (фиктивное лечение). Основными показателями эффективности были функции легких («форсированная жизненная емкость легких», максимальное количество воздуха что пациент может выдохнуть) и расстояние, которое пациенты могут пройти за 6 минут, которое измеряет совместное воздействие болезни на сердце, легкие, суставы и другие органы. Эти меры были приняты до лечения и после 52 недель лечения. .
Какие преимущества показал Elaprase во время исследований?
Исследование показало, что Elaprase улучшает как функцию легких, так и способность пациентов ходить. Через 52 недели пациенты, получавшие Elaprase, могли пройти 43,3 м за 6 минут, в то время как пациенты, получавшие плацебо, только 8,2 м. Лекарство также улучшило функцию легких, в то время как у пациентов, получавших плацебо, наблюдалось небольшое ухудшение.
Какой риск связан с Elaprase?
Наиболее частыми побочными эффектами Elaprase (наблюдаемыми более чем у одного из 10 пациентов) являются реакции, связанные с инфузией, такие как кожные реакции (сыпь или зуд), гипертермия (лихорадка), головная боль, гипертония (высокое кровяное давление) и отек в области в месте инфузии. Другими очень частыми побочными эффектами были диспепсия (изжога) и боль в груди. Полный список побочных эффектов, о которых сообщалось с Elaprase, см. на листке-вкладыше.
Elaprase нельзя использовать людям с гиперчувствительностью (аллергией) к идурсульфазе или любому другому ингредиенту.
Почему был одобрен Elaprase?
Комитет по лекарственным средствам для человека (CHMP) пришел к выводу, что улучшения, показанные в исследовании, хотя и незначительны, представляют собой клиническую пользу при лечении
Хантер решил, что преимущества Elaprase перевешивают риски при долгосрочном лечении пациентов с синдромом Хантера, и рекомендовал предоставить Elaprase разрешение на продажу.
Elaprase был разрешен в соответствии с «Исключительными обстоятельствами», поскольку синдром Хантера - редкое заболевание, и не было возможности получить более подробную информацию о лекарстве. Европейское агентство по лекарственным средствам (EMEA) будет ежегодно рассматривать любую новую доступную информацию, и, при необходимости, это резюме будет обновляться.
Какая информация еще ожидается от Elaprase?
Компания, которая производит Elaprase, рассмотрит долгосрочные эффекты лекарства и исследует, стимулирует ли он организм вырабатывать антитела (специальные белки) против лекарства. Компания также изучит эффективность лекарства у пациентов с возрастом. Возраст 5 лет. Мы проведем расследование, чтобы выяснить, какое воздействие оказывает на легкие, сердце или кровеносные сосуды.
Какие меры принимаются для обеспечения безопасного использования Elaprase?
Компания, производящая Elaprase, будет следить за безопасностью лекарства с помощью «длительного обследования пациентов с синдромом Хантера, которое будет включать» анализ эффектов лекарства у пациенток и исследование, чтобы определить, можно ли его безопасно использовать. безопасно дома у пациентов.
Другая информация о Elaprase:
8 января 2007 года Европейская комиссия предоставила Shire Human Genetic Therapies AB «Разрешение на продажу» Elaprase, действительное на всей территории Европейского Союза.
Чтобы зарегистрировать сиротский статус Elaprase, щелкните здесь.
Чтобы просмотреть полную версию EPAR Elaprase, щелкните здесь.
Последнее обновление этого резюме: 11-2006.
Информация об элапразе - идурсульфазе, опубликованная на этой странице, может быть устаревшей или неполной. Для правильного использования этой информации см. Страницу Заявления об отказе от ответственности и полезной информации.
