Что такое альдуразим?
Альдуразим - раствор для инфузий (капельный), содержащий действующее вещество ларонидазу.
Для чего используется Альдуразим?
Альдуразим показан пациентам с подтвержденным диагнозом мукополисахаридоз I (MPS-I; дефицит α-L-идуронидазы) для лечения неневрологических (не связанных с мозгом или нервных) проявлений заболевания. МПС I - редкое наследственное заболевание, при котором уровень ферментативной активности α-L-идуронидазы намного ниже нормы. Следовательно, не происходит разложения некоторых веществ (гликозаминогликанов), которые накапливаются в большинстве органов тела, повреждая их. Неневрологическими проявлениями МПС I могут быть увеличение печени, скованность суставов, приводящая к затруднению движений, уменьшение объема легких, болезни сердца и глаз. Поскольку количество пациентов с МПС невелико, болезнь считается «редкой», и 14 февраля 2001 года Альдуразим был признан сиротским лекарством (лекарство, используемое при редких заболеваниях).
Как используется Альдуразим?
Терапия альдуразимом должна контролироваться врачом, имеющим опыт ведения пациентов с МПС I или другими наследственными метаболическими заболеваниями. Альдуразим следует вводить в больницах или клиниках, где имеются реанимационные учреждения, и перед инфузией могут быть назначены другие препараты для предотвращения аллергических реакций.Альдуразим вводится один раз в неделю в виде внутривенной инфузии и показан для длительной терапии.
Как действует Альдуразим?
Активное вещество альдуразима, ларонидаза, является копией человеческого фермента α-L-идуронидазы. Его получают методом, известным как «технология рекомбинантной ДНК»: фермент вырабатывается клеткой, в которой находится ген (ДНК), делает его способным продуцировать ларонидазу, которая используется в качестве «заместительной ферментной терапии», то есть заменяет недостающий фермент у пациентов с МПС I. Таким образом, симптомы МПС I контролируются с последующим улучшением качества жизни пациентов. .
Как изучался Альдуразим?
Альдуразим сравнивали с плацебо (фиктивное лечение) у 45 пациентов в возрасте от 5 лет и старше с подтвержденным диагнозом мукополисахаридоз I (MPS-I). Основным показателем эффективности была форсированная жизненная емкость легких (CVF, показатель эффективности легких) и расстояние, на которое пациенты могут пройти за шесть минут.Эти значения были измерены до и после 26 недель терапии. После этого исследование продолжалось до четырех лет, и все пациенты получали альдуразим. Альдуразим изучался у 20 детей в возрасте до пяти лет, получавших альдуразим в течение одного года. Исследование было сосредоточено в основном на безопасности препарата, но также измерялось его способность снижать уровень ГАГ в моче и размер печени.
Какую пользу показал альдуразим во время исследований?
Исследование показало, что альдуразим улучшил как форсированную жизненную емкость легких (CVF), так и способность ходить пациентов через 26 недель, и что этот эффект сохранялся до четырех лет. У детей в возрасте до пяти лет альдуразим снижал уровень гликозаминогликанов в моче. примерно на 60%, и половина детей, получавших лечение, к концу исследования имела печень нормального размера.
Какой риск связан с Альдуразимом?
Большинство побочных эффектов, наблюдаемых при применении альдуразима, являются реакциями, вызванными инфузией, а не самим лекарством. Некоторые из них являются серьезными, но количество побочных эффектов имеет тенденцию уменьшаться с течением времени. Наиболее частые побочные эффекты альдуразима наблюдаются у пожилых пациентов старше пять лет (более чем у одного из десяти пациентов) - головная боль, тошнота, боль в животе (боль в животе), сыпь, артропатия (дегенерация суставов), артралгия (боль в суставах), боль в спине, боль в конечностях (руках и ногах), приливы крови. , гипертермия (лихорадка) и реакции в месте инфузии. У пациентов младше пяти лет наиболее частыми побочными эффектами являются повышение артериального давления, снижение сатурации кислорода (показатель эффективности функции легких), тахикардия (учащенное сердцебиение), гипертермия. и озноб. Полный список побочных эффектов, о которых сообщалось при применении альдуразима, см. На листке-вкладыше. У пациентов, получающих альдуразим, часто вырабатываются антитела (белки, вырабатываемые в ответ на лекарство), но эффект, который могут оказывать эти антитела, еще не полностью изучен. Относительно безопасности и эффективности препарата.Альдуразим нельзя применять людям, у которых могут быть тяжелые аллергические реакции (например, анафилактическая реакция) на ларонидазу или другие ингредиенты.
Почему был одобрен Альдуразим?
Комитет по лекарственным средствам для человека (CHMP) решил, что альдуразим обеспечивает эффективный контроль симптомов MPS I. Комитет решил, что преимущества альдуразима больше, чем его риски для долгосрочной заместительной ферментной терапии у пациентов с подтвержденным диагнозом. MPS I. Комитет рекомендовал выдать лекарству «разрешение на продажу». Альдуразим был разрешен «при исключительных обстоятельствах», что означает, что из-за того, что он используется для лечения редкого заболевания, более подробную информацию о лекарстве получить невозможно. Европейское агентство по лекарственным средствам ежегодно анализирует новую доступную информацию и при необходимости обновляет это резюме.
Какая информация еще ожидается по Альдуразиму?
Компания, производящая Альдуразим, будет контролировать пациентов, принимающих препарат, на предмет реакций на инфузию и выработку антител.
Дополнительная информация:
10 июня 2003 года Европейская комиссия выдала компании Genzyme Europe B.V. «Разрешение на продажу» альдуразима, действующее на всей территории Европейского Союза. «Разрешение на продажу» было продлено 10 июня 2008 г. Чтобы ознакомиться с кратким изложением Мнения Комитета по лекарственным препаратам для сирот по альдуразиму, щелкните здесь. EPAR, пожалуйста, нажмите здесь.
Последнее обновление этого резюме: 06-2009.
Информация об Альдуразим - ларонидазе, опубликованная на этой странице, может быть устаревшей или неполной. Для правильного использования этой информации см. Страницу Заявления об отказе от ответственности и полезной информации.
