Что такое Cerdelga-eliglustat и для чего он используется?
Cerdelga - это лекарство, предназначенное для длительного лечения взрослых пациентов с болезнью Гоше типа 1. Болезнь Гоше - редкое наследственное заболевание, при котором наблюдается дефицит фермента, называемого глюкоцереброзидазой (также называемого бета-глюкозидазной кислотой). в нормальных условиях метаболизирует жир, называемый глюкозилцерамидом (или глюкоцереброзидом). В отсутствие фермента жир откладывается в организме, обычно в печени, селезенке и костях. В результате возникают типичные симптомы заболевания: анемия (низкое количество эритроцитов), утомляемость, склонность к синякам и кровотечениям, увеличение селезенки и печени, боли в костях и переломы. Cerdelga используется у пациентов с болезнью Гоше 1 типа, которая обычно поражает печень, селезенку и кости. Он используется людьми, которые метаболизируют его с нормальной скоростью (т. Е. С так называемыми «промежуточными» или «экстенсивными» метаболизаторами) или с более медленной скоростью («медленные метаболизаторы»). Поскольку число пациентов с болезнью Гоше невелико, болезнь считается «редкой», и 4 декабря 2007 года Cerdelga была признана «лекарством для сирот» (лекарство, используемое при редких заболеваниях). Cerdelga содержит активное вещество элиглустат.
Как используется Cerdelga - элиглустат?
Cerdelga выпускается в форме капсул (84 мг) для приема внутрь. Лекарство можно получить только по рецепту, и лечение должно начинаться под наблюдением врача, имеющего опыт лечения болезни Гоше. Перед началом лечения Cerdelga необходимо провести тест, чтобы определить, насколько быстро лекарство метаболизируется в организме пациентов (т. Е. Определить, являются ли они метаболизаторами с низким, средним или экстенсивным метаболизмом). Лекарство нельзя давать пациентам, которые его метаболизируют. с очень высокой скоростью (так называемые «сверхбыстрые метаболизаторы») или лицам, способность которых метаболизировать лекарство неизвестна или у которых скорость метаболизма не была определена в специальном тесте. Рекомендуемая доза Cerdelga составляет по одной капсуле два раза в день пациентам с «метаболической активностью в пределах нормы» (средние или экстенсивные метаболизаторы). Для пациентов, у которых организм медленно усваивает лекарство (плохие метаболизаторы), рекомендуемая доза составляет одну капсулу один раз в день. Для получения дополнительной информации см. Листок-вкладыш.
Как действует Cerdelga - eliglustat?
Действующее вещество Cerdelga, элиглустат, блокирует действие фермента, участвующего в производстве глюкозилцерамида. Поскольку накопление этого жирного вещества в таких органах, как селезенка, печень и кости, вызывает симптомы болезни Гоше 1 типа. уменьшение его производства помогает ограничить его накопление в этих органах, которые, следовательно, лучше функционируют.
Какие преимущества показал Cerdelga - eliglustat во время исследований?
Эффективность Cerdelga в лечении болезни Гоше была продемонстрирована в двух основных исследованиях. В первом исследовании, в котором в основном рассматривалось уменьшение размера селезенки, участвовали 40 ранее не леченных пациентов с болезнью Гоше 1 типа. среднее уменьшение размера селезенки на 28% по сравнению с увеличением на 2%, наблюдаемым у пациентов, получавших плацебо (фиктивная терапия), через девять месяцев после лечения. Пациенты, получавшие Cerdelga, также показали улучшение других признаков заболевания, включая уменьшение размера печени и повышение уровня гемоглобина (белка в красных кровяных тельцах, переносящего кислород по всему телу). Эффективность Cerdelga была также продемонстрирована в другом исследовании с участием 160 пациентов с болезнью Гоше 1 типа, которые ранее лечились отсутствующей заместительной ферментной терапией и у которых симптомы болезни были ниже. Некоторые пациенты лечились Cerdelga, в то время как другие лечились заместительной ферментной терапией.Это исследование показало, что после одного года лечения заболевание оставалось стабильным у 85% пациентов, получавших Cerdelga, по сравнению с 94% пациентов, которые продолжали терапию заместительной ферментной терапией.
Каков риск, связанный с Cerdelga - eliglustat?
Наиболее частым побочным эффектом Cerdelga (которым может быть более 1 из 10 человек) является диарея, от которой страдают примерно 6 из 100 пациентов. Большинство побочных эффектов легкие и временные. Полный список побочных эффектов, обнаруженных при Cerdelga, см. На упаковке листовка. Cerdelga нельзя принимать в сочетании с некоторыми лекарствами, которые могут повлиять на способность организма его расщеплять, так как это вмешательство может повлиять на уровень Cerdelga в крови. Полный список ограничений см. На листке-вкладыше.
Почему была одобрена Cerdelga - eliglustat?
Комитет Агентства по лекарственным средствам для человека (CHMP) решил, что преимущества Cerdelga превышают риски, и рекомендовал одобрить его для использования в ЕС. Cerdelga доказала свою эффективность в улучшении симптомов заболевания. у большинства ранее не леченных пациентов с болезнью Гоше 1 типа, а также у большинства пациентов, ранее получавших заместительную ферментную терапию, поддерживающих стабильное заболевание. Тем не менее, меньшая часть пациентов (примерно 15%), которые перешли с заместительной ферментной терапии на терапию Cerdelga не дал оптимального ответа после одного года лечения. Для этих пациентов следует рассмотреть другие варианты лечения. У всех пациентов, которые переходят с лечения, следует периодически контролировать прогрессирование заболевания. Замещающий фермент Cerdelga Что касается безопасности, хотя побочные эффекты были в основном легкие и преходящие по своей природе, CHMP рекомендовал продолжить изучение долгосрочной безопасности этого лекарства.
Какие меры принимаются для обеспечения безопасного и эффективного использования Cerdelga - eliglustat?
План управления рисками был разработан для обеспечения максимально безопасного использования Cerdelga. На основе этого плана информация о безопасности была добавлена к сводным характеристикам продукта и буклету на упаковке Cerdelga, включая соответствующие меры предосторожности, которым должны следовать медицинские работники и пациенты. Кроме того, компания, которая продает Cerdelga, будет предоставлять врачам и пациентам образовательные материалы, чтобы гарантировать, что Cerdelga лечит только людей с болезнью Гоше 1 типа и что это лекарство не используется в сочетании с другими лекарствами, которые могут значительно изменить их уровень в крови. Все пациенты, которым прописан Cerdelga, получат карточку с предупреждением. Компания также будет вести реестр пациентов, получавших Cerdelga, для оценки долгосрочной безопасности лекарства. Дополнительную информацию можно найти в резюме плана управления рисками.
Дополнительная информация о Cerdelga - eliglustat
19 января 2015 года Европейская комиссия предоставила Cerdelga «Регистрационное свидетельство», действительное на всей территории Европейского Союза. Для получения дополнительной информации о терапии Cerdelga прочтите информационный листок (прилагаемый к EPAR) или проконсультируйтесь со своим врачом или фармацевтом. Краткое изложение заключения Комитета по орфанным лекарственным препаратам для Cerdelga доступно на веб-сайте Агентства: ema.Europa.eu/Find Medicine / Лекарства для человека / Обозначение редких заболеваний. Последнее обновление этого резюме: 01-2015.
Информация о Cerdelga - eliglustat, опубликованная на этой странице, может быть устаревшей или неполной. Для правильного использования этой информации см. Страницу Заявления об отказе от ответственности и полезной информации.
