Лекарства для лечения муковисцидоза

Определение

Муковисцидоз - серьезное наследственное заболевание, при котором наблюдается сбой в работе экзокринных желез, секрет которых чрезмерно богат густой слизью; обилие и плотность слизи препятствуют физиологическому оттоку секрета, создавая тем самым серьезные железистые препятствия.

экзокринные железы отвечают за выделение их секрета, среди которых упоминаются: поджелудочная железа, потовые железы, слюнные, кишечные и бронхиальные железы.

Причины

Муковисцидоз вызывается дефектом гена CFTCR, ответственного за изменение белка, регулирующего транспорт хлора через мембраны экзокринных желез. Муковисцидоз - это смертельное заболевание с аутосомно-рецессивной передачей, которое происходит исключительно в гомозиготный.

Симптомы

Муковисцидоз характеризуется преимущественно кишечными и бронхиальными симптомами; кроме того, у пораженных пациентов наблюдается склонность к инфекциям, а также снижение фертильности, вызванное увеличением вязкости цервикальной слизи. Другие признаки, связанные с заболеванием, включают: неприятный запах изо рта, мокроту, цирроз печени, спазмы в животе, проблемы с пищеварением и дыханием, потерю веса, мышечные боли, лихорадку, фарингит, потерю аппетита, тошноту, стеаторею, кашель, рвоту.

Информация о лекарствах от муковисцидоза - муковисцидоза не предназначена для замены прямых отношений между медицинским работником и пациентом. Всегда консультируйтесь со своим врачом и / или специалистом, прежде чем принимать муковисцидоз - лекарства для лечения муковисцидоза.

Лекарства

Ужасное и смертельное заболевание, муковисцидоз, безусловно, является наиболее распространенным заболеванием, передающимся генетически среди европейского населения; Поскольку это наследственное заболевание, не существует методов лечения, которые могли бы обратить болезнь вспять. Несмотря на сказанное, пациентов с муковисцидозом лечат лекарствами и другими терапевтическими средствами, направленными на уменьшение симптомов и предотвращение осложнений; может потребоваться целенаправленное лечение для улучшения усвоения питательных веществ и витаминов.
Больные муковисцидозом, как правило, недоедают; по этой причине рекомендуется придерживаться сбалансированной диеты (задуманной как диета) с правильным количеством калорий.
Как уже упоминалось, пациенты с муковисцидозом более склонны к инфекциям и часто жалуются на респираторные расстройства; Чтобы справиться с этими проблемами, важно принимать антибиотики, как для предотвращения, так и для лечения бактериального инсульта. Противоотечные препараты полезны, чтобы помочь пациенту лучше дышать; если этого недостаточно, пациентам с муковисцидозом может потребоваться добавка кислорода, через специальную маску, надеваемую на нос и рот.
В тяжелых случаях муковисцидоз может поражать несколько органов; для лечения повреждения пациенту может быть сделана «хирургическая резекция или операция по пересадке органа» (легкое / печень).

Ниже приведены классы лекарств, наиболее используемых в терапии муковисцидоза, и некоторые примеры фармакологических специальностей; Выбор наиболее подходящего активного ингредиента и дозировки для пациента зависит от врача, исходя из тяжести заболевания, состояния здоровья пациента и его реакции на лечение:

Антибиотики: показаны для предотвращения или лечения бактериальных инсультов в контексте муковисцидоза: как правило, ориентировочная дозировка для введения антибиотика в этом случае примерно вдвое больше, чем при обычных бактериальных инфекциях, а продолжительность терапии должна составлять не менее 2 недель. В любом случае, метод и время введения должны быть установлены врачом на основании сообщения о повреждении и возбудителя.

Амикацин (например, Чемацин, Микан, Ликацин): препарат относится к классу аминогликозидов. Показан для лечения инфекций с Синегнойная палочка у пациентов с муковисцидозом; Дозировка должна быть настроена в соответствии с концентрацией в сыворотке; как правило, принимать до 35 мг / кг один раз в день путем внутривенной инфузии, однократно или разделенными дозами каждые 6-8 часов.
Азитромицин: это антибиотик группы макролидов, используемый в терапии для лечения инфекций с Синегнойная палочка У детей с муковисцидозом: рекомендуется принимать по 250 мг действующего вещества через день три дня в неделю (понедельник, среда, пятница) пациентам с массой тела 25-40 кг. Если ваш ребенок весит более 40 кг, примите двойную дозу, как описано выше. Если доза не переносится пациентом, сократите прием до двух раз в неделю. Проконсультируйтесь с врачом.
Азтреонам (например, Кейстон): терапия этим антибиотиком включает прием дозы 75 мг путем распыления в течение 2-3 минут (с помощью специального инструмента); повторять прием 3 раза в день в течение 28 дней. Для поддерживающей дозы повторите лечение 28-дневными циклами с последующей 28-дневной остановкой. Этот антибиотик, назначаемый как взрослым, так и детям, особенно эффективен против инфекций, вызванных: P. aeruginosa в контексте муковисцидоза.
Тобрамицин (например, Тоби Подхалер): препарат относится к классу аминогликозидов. При бактериальных инфекциях у больных муковисцидозом рекомендуется вводить препарат внутривенно в дозе 5-10 мг / кг в 2-4 приема; в качестве альтернативы принимайте 10-15 мг / кг в день в 3-4 приема. Кроме того, возможно введение препарата «разовой дозой в течение 24 часов» (7-15 мг / кг в сутки). Продолжайте терапию в течение 14-21 дней, в зависимости от характера и тяжести инфекции.Препарат также можно вводить назально с помощью специального небулайзера: 300 мг в течение 15 минут 2 раза в день в течение 28 дней. Поддерживающая доза предполагает прием препарата в течение 4 недель с последующим перерывом в 4 недели. Младенцам с муковисцидозом принимать примерно 2,5–3,3 мг / кг каждые 6–8 часов; Детям старше 5 лет распылять 40-80 мг препарата 2–3 раза в сутки. Детям и подросткам в возрасте от 6 до 18 лет вводить дозу как взрослым, предпочтительно назально. Проконсультируйтесь с врачом.

Бронходилататоры и муколитики: больные муковисцидозом часто жалуются на затрудненное дыхание, вызванное скоплением слизи в легких и бронхах. Прием бронходилататоров и муколитиков может улучшить и облегчить дыхательную способность.

Дорназа альфа (например, Pulmozyme): показана для лечения респираторных заболеваний у пациентов с муковисцидозом старше 5 лет. Препарат выпускается в виде раствора для небулайзера (в 1 ампуле содержится 2,5 мг активного вещества). Это человеческий рекомбинантный белок, полученный методами генной инженерии. Рекомендуется принимать 2,5 мг активного вещества один раз в день через специальный распылитель. Некоторым пациентам требуется два приема в день. Рекомендуемая доза одинакова. Как для взрослых, так и для детей .
Ацетилцистеин (например, Флуимуцил, Алтерсол, Муцизол, Солмукол): препарат используется в терапии, поскольку он снижает вязкость слизи; кроме того, благодаря своим антиоксидантным свойствам, он показан для уменьшения местного воспаления, предотвращая повреждение тканей. Препарат доступен в таблетках или жидких растворах для перорального приема в ориентировочной дозировке 400-600 мг в день или через вдыхание через аэрозоль.

Примечание:
В некоторых источниках также указывается, что альбутерол (вводимый в форме назального спрея) является муколитиком, полезным для облегчения респираторных симптомов, связанных с муковисцидозом. Другие специалисты полагают, что вместо этого сочетание гиперосмолярного физиологического раствора с маннитолом (например, бронхитолом, осмохалом) - в виде порошка для вдыхания с помощью специального ингалятора - может гарантировать лучший терапевтический эффект за счет разжижения бронхиального секрета.
Некоторые пациенты с муковисцидозом, у которых есть проблемы с дыханием, могут принимать ингаляционные или пероральные кортикостероиды. Выбор препарата, способ введения и продолжительность лечения - элементы исключительно медицинской компетенции.

Пищеварительные ферменты: показаны для улучшения всасывания и переваривания некоторых продуктов; как мы знаем, способность усваивать питательные вещества сильно затруднена у пациентов с муковисцидозом, а потребление пищеварительных ферментов способствует пищеварению. Пищеварительные ферменты важны для того, чтобы способствовать усвоению более или менее сложных молекул, таких как белки, жиры и крахмалы. Следовательно, дефицит ферментов поджелудочной железы - весьма вероятное явление в контексте муковисцидоза - может значительно снизить активность. способствует вздутию живота, метеоризму, болям и вздутию живота, диарее и т. д.

Панкрелипаза (например, креон, поджелудочная железа): начните терапию с приема 500 единиц / кг препарата перорально во время еды. Поддерживающая дозировка предполагает прием 400–2500 ЕД / кг препарата за один прием пищи. На каждый перекус принимайте половину обычной дозы.
Панкреатин (например, TN панкреатин): панкреатин представляет собой гетерогенную комбинацию ферментов, синтезируемых поджелудочной железой, необходимых для ускорения переваривания макроэлементов. Добавки панкреатина часто необходимы пациентам с муковисцидозом. Злоупотребление этим препаратом может вызвать диарею, запор, боль в желудке или, у особо чувствительных пациентов, даже тяжелые аллергические реакции. Проконсультируйтесь с врачом.

Витамины: у пациентов с муковисцидозом часто наблюдается выраженное недоедание, связанное с дефицитом витаминов; чтобы справиться с этой проблемой, рекомендуется дополнять диету (возможно, калорийную и богатую солями) витаминными добавками.

Витамин Е (токоферол): превосходный антиоксидант, полезный для предотвращения реакций окисления липидов.
Витамин D (например, Long Life Vitamin D, Ditervit K, Xarenel, Tridelta Norm, Dibase, Ostelin): полезен для абсорбции кальция в пищеварительной системе, мобилизации кальция в костях и для реабсорбции почек.
Витамин К: полезен для обеспечения правильного функционирования некоторых белков, составляющих костную массу.
Витамин А (например, Адистерол, Эвитекс, Виталипид): Витамин А, по-видимому, оказывает положительное терапевтическое действие, предотвращая дегенерацию повреждений легких и противодействуя окислению, особенно заметному в контексте муковисцидоза.