Что такое Церезим?
Церезим - это порошок, который превращается в раствор для инфузий (капать в вену). Содержит активный ингредиент имиглюцеразу.
Для чего используется Церезим?
Церезим применяется для длительного лечения пациентов с болезнью Гоше. Болезнь Гоше - редкое наследственное заболевание, характеризующееся дефицитом фермента глюкоцереброзидазы, который обычно расщепляет липидный продукт, называемый глюкоцереброзидом. Без этого фермента липид глюкоцереброзида накапливается в организме, как правило, в печени, селезенке и костном мозге, вызывая симптомы заболевания: анемию (низкий уровень эритроцитов), усталость, склонность к синякам и кровотечениям, отек селезенки. и печень, боли в костях и переломы.
Церезим показан пациентам с болезнью Гоше 1 типа, которая не влияет на нервные клетки, или типом 3, которая поражает нервные клетки в течение длительного времени. У пациентов должны быть симптомы, не влияющие на нервную систему, включая одно или несколько из следующих состояний:
- анемия;
- тромбоцитопения (низкое количество тромбоцитов);
- проблемы с костями;
- увеличение печени или селезенки.
Лекарство можно получить только по рецепту.
Как применяется Церезим?
Пациенты с болезнью Гоше должны лечиться у врачей, имеющих опыт лечения этого заболевания. Церезим обычно вводят в виде инфузии каждые две недели. Дозу и частоту инфузий следует подбирать для каждого пациента в зависимости от симптомов и реакции на лечение. Первые инфузии следует проводить медленно, после этого скорость инфузии может быть увеличена под наблюдением врача или медсестры. Церезим предназначен для длительного применения.
Как действует Церезим?
В прошлом болезнь Гоше лечили с помощью фермента под названием альглюцераза, который производился из плаценты человека. Имиглюцераза, активный ингредиент церезима, является копией этого фермента, который производится методом, известным как «рекомбинантная ДНК». технология »: фермент вырабатывается клеткой, в которую встроен ген (ДНК), что делает ее способной производить фермент. Имиглюцераза заменяет фермент, отсутствующий при болезни Гоше, и способствует распаду глюкоцереброзида, предотвращая его накопление в организме.
Как изучали Церезим?
При болезни Гоше 1 типа Церезим изучался в трех исследованиях с участием в общей сложности 40 пациентов, что приемлемо, учитывая, что болезнь встречается очень редко. В этих исследованиях сравнивали способность церезима и альглюцеразы контролировать симптомы болезни Гоше, оценивая увеличение количества эритроцитов и тромбоцитов в крови и уменьшение объема печени и селезенки. По болезни Гоше 3 типа, которая встречается крайне редко, компания представила данные из опубликованных статей и специального реестра пациентов с болезнью Гоше.
Какую пользу показал Церезим во время исследований?
Исследования показали, что церезим так же безопасен и эффективен, как альглюцераза, в борьбе с симптомами болезни Гоше. Также было показано, что пациенты могут безопасно переключаться с альглюцеразы на церезим.
Какой риск связан с Церезимом?
Наиболее частыми побочными эффектами Церезима (наблюдаемыми у 1-10 пациентов из 100) являются респираторные симптомы (затрудненное дыхание), крапивница (сыпь) или ангионевротический отек (припухлость под кожей), зуд и кожная сыпь. У пациентов могут вырабатываться антитела (белки, вырабатываемые организмом в результате реакции на церезим, что может ухудшить лечение), и в течение первого года терапии следует наблюдать за любыми признаками аллергических реакций на церезим.
Церезим следует с осторожностью применять людям с гиперчувствительностью (аллергией) к имиглюцеразе или любому другому ингредиенту.
Почему был одобрен Церезим?
Комитет по лекарственным средствам для человека (CHMP) решил, что Церезим может эффективно контролировать симптомы болезни Гоше 1 и 3 типа. подтвержденный диагноз ненейропатической (Тип 1) или хронической невропатической (Тип 3) болезни Гоше, которые также демонстрируют значительные неневрологические клинические проявления болезни. Комитет рекомендовал предоставить Церезим разрешение на продажу.
Другая информация о Церезиме:
17 ноября 1997 года Европейская комиссия выдала Genzyme Europe B.V. «Маркетинговое разрешение» на Церезим, действующее на всей территории Европейского Союза. «Маркетинговое разрешение» было продлено 17 ноября 2002 г. и 17 ноября 2007 г.
Для получения полной версии EPAR Cerezyme щелкните здесь.
Последнее обновление этого резюме: 06-2009
Информация о Церезиме - имиглюцере, опубликованная на этой странице, может быть устаревшей или неполной. Для правильного использования этой информации см. Страницу Заявления об отказе от ответственности и полезной информации.
