Что такое Галафолд - Мигаластат и для чего он применяется?
Галафолд - это лекарство, используемое для лечения пациентов в возрасте 16 лет и старше с болезнью Фабри. Это редкое наследственное заболевание, при котором пациенты имеют различные мутации (вариации) в гене, ответственном за выработку фермента под названием альфа-галактозидаза А, который обычно расщепляет жирное вещество, называемое глоботриаозилцерамидом (GL-3). У пациентов с болезнью Фабри этот фермент не работает должным образом. В результате GL-3 не может расщепляться и накапливаться в различных клетках организма, включая клетки сердца и почек.
Поскольку количество пациентов с болезнью Фабри невелико, болезнь считается «редкой», и 22 мая 2006 г. Галафолд был признан «лекарством для сирот» (лекарство, используемое при редких заболеваниях).
Галафолд содержит активный ингредиент мигаластат.
Как применяется Галафолд - Мигаластат?
Галафолд можно получить только по рецепту, и лечение должно начинаться и контролироваться врачом, имеющим опыт диагностики и лечения болезни Фабри.
Галафолд выпускается в капсулах (123 мг). Рекомендуемая доза Галафольда - одна капсула через день, принимаемая перорально не менее чем за 2 часа до или после еды.
Галафолд следует использовать только пациентам, у которых есть определенные мутации в гене альфа-галактозидазы А. Для получения дополнительной информации см. Сводку характеристик продукта (включенную в EPAR).
Как действует Галафолд - Мигаластат?
Галафолд содержит активный ингредиент мигаластат, который связывается с некоторыми нестабильными формами альфа-галактозидазы А, стабилизируя фермент. Это позволяет транспортировать фермент к участкам клетки, где он может расщеплять GL-3.
Какую пользу показал Галафолд - Мигаластат в ходе исследований?
Галафолд изучался в двух основных исследованиях с участием 127 пациентов с болезнью Фабри.
В первом исследовании, в котором Галафолд сравнивался с плацебо (фиктивная терапия) у 67 пациентов, оценивалась доля пациентов, ответивших на лечение (определяемое как уменьшение по крайней мере 50% отложений GL-3 в почках). В целом, Галафолд не более эффективен, чем плацебо, в уменьшении отложений GL-3; однако другие анализы, которые включали только пациентов с теми генетическими мутациями, которые можно лечить галафолдом, показали, что пациенты лучше реагировали на галафолд, чем на плацебо, после 6 месяцев лечения.
Во втором исследовании с участием 60 пациентов галафолд сравнивался с веществами агалсидаза альфа и агалсидаза бета, двумя заместительными препаратами для лечения отсутствующего фермента.Основным показателем эффективности было изменение функции почек у пациентов после 18 месяцев лечения.В этом исследовании Галафолд оказался столь же эффективным, как и заместительная ферментная терапия, в стабилизации функции почек у пациентов.
Каков риск, связанный с Галафольдом - Мигаластатом?
Наиболее частым побочным эффектом Галафолда (которым может быть примерно 1 из 10 человек) является головная боль.
Полный список ограничений и побочных эффектов, о которых сообщает Galafold, см. На листке-вкладыше.
Почему был одобрен Галафолд - Мигаластат?
Комитет Агентства по лекарственным средствам для человека (CHMP) решил, что преимущества Галафолда превышают его риски, и рекомендовал одобрить его для использования в ЕС. Комитет отметил, что Галафолд изучался у ограниченного числа пациентов, однако доступные доказательств считается достаточным для такого редкого заболевания. CHMP также посчитал, что Галафолд принимается перорально, и это может быть преимуществом перед другими разрешенными методами лечения, такими как заместительная ферментная терапия, которая вводится путем вливания (капельного введения) в вену. Что касается безопасности, Галафолд переносился хорошо.
Какие меры принимаются для обеспечения безопасного и эффективного использования Галафолд - Мигаластат?
План управления рисками был разработан для обеспечения максимально безопасного использования Galafold. На основе этого плана информация о безопасности была добавлена к сводным характеристикам продукта и буклету на упаковке для Galafold, включая соответствующие меры предосторожности, которым должны следовать медицинские работники и пациенты.
Дополнительная информация о Галафольд - Мигаластат
Полную версию EPAR Галафольда можно найти на веб-сайте Агентства: ema.europa.eu/Find Medicine / Лекарственные средства для человека / Европейские общественные оценочные отчеты. Для получения дополнительной информации о терапии галафолдом прочтите листовку-вкладыш (включенную в EPAR) или обратитесь к своему врачу или фармацевту.
Краткое изложение заключения Комитета по орфанным лекарственным препаратам для Галафолда доступно на веб-сайте Агентства: ema.europa.eu/Find Medicine / Лекарственные средства для человека / Обозначение редких заболеваний.
Информация о Galafold - Migalastat, опубликованная на этой странице, может быть устаревшей или неполной. Для правильного использования этой информации см. Страницу Заявления об отказе от ответственности и полезной информации.
