Что такое Орфакол - Холевая кислота и для чего он используется?
Орфакол - это лекарство, содержащее холевую кислоту, вещество, содержащееся в желчи, которое используется для переваривания жира. Орфакол показан для лечения взрослых и детей в возрасте от одного месяца, которые не могут вырабатывать желчь из-за «генетической аномалии». Он используется у пациентов, у которых недостаточно двух специфических ферментов печени (3β-гидрокси-Δ5 -C27-стероид-оксидоредуктаза или 3-оксо-Δ4-стероид-5β-редуктаза). «Холевая кислота. Когда имеется недостаточность этих первичных желчных кислот, организм вырабатывает ненормальные желчные кислоты, которые могут повредить печень, что приводит к тяжелой печеночной недостаточности. Поскольку количество пациентов с врожденными ошибками первичного синтеза желчных кислот невелико, заболевание считается " редкий », а Орфакол был признан« сиротским лекарством »(лекарство, используемое при редких заболеваниях) 18 декабря 2002 г.
Как используется Орфакол - Холевая кислота?
Лекарство можно получить только по рецепту, и лечение Орфаколом должно начинаться и контролироваться врачом, специализирующимся на заболеваниях печени. Орфакол выпускается в форме капсул, и его следует принимать примерно в одно и то же время каждый день во время еды. Суточная доза составляет от 5 до 15 мг на кг массы тела, корректируется для каждого пациента в зависимости от статуса желчных кислот, начиная с минимальной суточной дозы 50 мг до максимальной дозы 500 мг. Для детей, которые не могут глотать капсулы , их содержимое можно добавить в бутылочное молоко или фруктовый сок.Лечение следует прекратить, если функция печени не улучшится в течение трех месяцев.
Как работает Орфакол - Холевая кислота?
Холевая кислота является основной первичной желчной кислотой, вырабатываемой печенью. Холевая кислота, содержащаяся в Орфаколе, заменяет холевую кислоту, которая должна вырабатываться организмом пациента. Это помогает снизить выработку аномальных желчных кислот и способствует нормальной активности желчи в пищеварительной системе, облегчая симптомы этого состояния.
Какую пользу показал Орфакол - Холевая кислота в ходе исследований?
Поскольку холевая кислота является известным веществом и ее использование при дефиците этих ферментов хорошо известно, заявитель представил данные из научной литературы. Заявитель представил данные из научной литературы, собранные на 49 пациентах с врожденными ошибками синтеза первичных желчных кислот. (38 пациентов с дефицитом 3β-гидрокси-Δ5-C27-стероид-оксидоредуктазы и 11 пациентов с дефицитом 3-оксо-Δ4-стероид-5β-редуктазы). Затем он сравнил эффекты на 28 пациентов, получавших холевую кислоту, по сравнению с эффектами на пациенты, получавшие разные желчные кислоты или не проходящие заместительную терапию. Из научной литературы выяснилось, что лечение холевой кислотой снижает количество аномальных желчных кислот у пациентов, восстанавливает нормальные функции печени и способствует отсрочке или предотвращению необходимости трансплантации печени .
Каков риск, связанный с Орфаколом - Холевой кислотой?
Побочные эффекты, наблюдаемые при приеме Орфакола, включают диарею, зуд, повышение уровня трансаминаз (ферментов печени) и иногда желчных камней, хотя их частоту нельзя надежно оценить на основе имеющихся ограниченных данных. Орфакол нельзя применять людям с гиперчувствительностью (аллергией) к холевой кислоте или любому другому ингредиенту. Его нельзя применять пациентам, принимающим фенобарбитал - лекарство, используемое для лечения эпилепсии.
Почему был одобрен Орфакол - Холевая кислота?
Комитет Агентства по лекарственным средствам для человека (CHMP) отметил, что использование холевой кислоты при лечении врожденных ошибок первичного синтеза желчной кислоты хорошо зарекомендовало себя в медицинской практике и хорошо задокументировано в научной литературе, хотя количество задокументированных случаев низкий из-за редкости состояния. Поэтому он решил, что польза Orphacol больше, чем его риски, и рекомендовал дать ему «разрешение на продажу» этого лекарства. Орфакол был разрешен при «исключительных обстоятельствах», поскольку невозможно было получить полную информацию об орфаколе из-за редкости заболевания. Ежегодно Европейское агентство по лекарственным средствам будет пересматривать новую доступную информацию, и это резюме будет соответствующим образом обновляться.
Какая информация еще ожидается по Орфакол - Холевая кислота?
Поскольку Орфакол был авторизован при исключительных обстоятельствах, компания, продающая Орфакол, создаст базу данных пациентов, получавших Орфакол, для мониторинга безопасности и эффективности лечения и будет представлять результаты CHMP через регулярные и определенные промежутки времени.
Какие меры принимаются для обеспечения безопасного и эффективного использования Орфакола - Холевой кислоты?
План управления рисками был разработан для обеспечения максимально безопасного использования Orphacol. На основе этого плана информация о безопасности была добавлена к сводным характеристикам продукта и буклету на упаковке Orphacol, включая соответствующие меры предосторожности, которым должны следовать медицинские работники и пациенты. Компания, производящая Орфакол, также предоставит врачам во всех государствах-членах, желающим назначать Орфакол, досье, содержащее литературу о продукте и информацию, касающуюся правильного диагноза этих состояний, рисков побочных эффектов и правильного использования лекарства.
Дополнительная информация о Орфаколе - Холевой кислоте
12 сентября 2013 года Европейская комиссия выдала «Регистрационное свидетельство» на Орфакол, действительное на всей территории Европейского Союза. Для получения дополнительной информации о терапии Орфаколом прочтите листок-вкладыш (прилагаемый к EPAR) или проконсультируйтесь со своим врачом или фармацевтом. Краткое изложение заключения Комитета по орфанным лекарственным препаратам для орфакола доступно на веб-сайте Агентства: ema.Europa.eu/Find Medicine / Лекарства для человека / Обозначение редких заболеваний. Последнее обновление этого резюме: 09-2013.
Информация об Орфаколе - Холевой кислоте, опубликованная на этой странице, может быть устаревшей или неполной. Для правильного использования этой информации см. Страницу «Заявление об отказе от ответственности и полезная информация».
